Nye udviklinger inden for optisk nerveregenerering – Interview med Petr Baranov
Vi interviewede Dr. i juni 2024. Petr Baranov, en forsker ved Mass Eye and Ear's Schepens Eye Research Institute, som arbejder på udviklingen af celleudskiftningsterapi for glaukom og optisk neuropati.
I ADOA er skade på synsnerven den primære årsag til synstab. Hos nogle individer er progressionen af ADOA alvorlig, hvilket fører til betydeligt tab af optiske nerveceller. Dette resulterer i kun 5-10% resterende syn. Hos disse individer ville behandlinger, der sigter mod at bremse eller stoppe sygdommen, være til ringe gavn. Men regenerering eller udskiftning af de optiske nerveceller kan potentielt genoprette synet. Vi har fulgt denne udvikling i nogen tid, se også afsnit 11 af Vejen til behandling.
ADOA beskadiger retinale ganglieceller (RGC eller optiske nerveceller), disse er de celler, der er ansvarlige for at overføre visuel information til hjernen. Dr. Baranov diskuterede sit laboratoriums mål om at erstatte disse celler og genforbinde dem med hjernen. Han forklarede, at der tidligere havde været meget begejstring for at sprøjte stamceller ind i en persons øje for at genoprette synet, men ideen om blot at sætte stamceller i øjet virkede ikke og forårsagede i mange tilfælde permanent skade. Derfor kan klinikker, der tilbyder stamcelleterapier for at genoprette synet, være meget farlige. I stedet arbejder Dr.s laboratorium. Baranov til celleudskiftningsterapi, som virker anderledes.
RGC-erstatningsterapi involverer at tage en blodprøve, omdanne blodcellerne til pluripotente stamceller og derefter omdanne dem til retinale organoider (3D-strukturer, der vil udvikle sig til RGC'er). Disse laboratoriedyrkede retinale organoider kan derefter transplanteres ind i øjet. Dette er blevet gjort eksperimentelt i mus, men blot at transplantere en nethindeorganoid ind i en mus er ikke nok for musen at se. Den største udfordring er at finde ud af, hvordan man forbinder disse nye celler til både øjet og hjernen. Arbejdet af Dr. Baranovs laboratorium involverer at skabe det rigtige mikromiljø for, at disse nye celler kan vokse. Han sammenligner dette med den måde, et frø ikke kan vokse uden den rette jord; En celle har også brug for de rette betingelser for at vokse og danne forbindelser.
Dr. Baranov understregede, at celler ikke behøver at komme fra den ramte person, og at blod fra en rask donor kan bruges i stedet. Denne tilgang gør det muligt at skabe og bruge standardiserede celler, der kan bruges til ethvert individ. I det væsentlige kan cellerne fra en enkelt rask person implanteres i tusindvis af patienter (inklusive dem med ADOA, såvel som dem med glaukom eller andre optiske neuropatier). For medicinalvirksomheder har brugen af standardiserede celler store fordele, da denne tilgang fører til enklere kvalitetskontrol og hurtigere godkendelsesprocesser. Brugen af donorceller vil sandsynligvis kun kræve minimal eller lokal immunsuppression (undertrykkelse af immunsystemet, så kroppen ikke udstøder den implanterede celle). Dette skyldes, at øjet betragtes som "immun-privilegeret", hvilket betyder, at kroppens normale immunrespons er begrænset i øjet.
Hvad angår laboratoriets næste skridt, er håbet at gå fra dyrestudier til mennesker. Selvom dyreforsøg ofte kan vise, om en terapi vil være sikker, kan de ikke altid forudsige, om den behandling vil være effektiv. På grund af teknologien og de involverede processer kan forskningen kun fortsætte med tilstrækkelig finansiering, og Dr. Baranov samler aktivt penge ind for at fortsætte deres forskning. Selvom en tidslinje er svær at forudsige, er håbet, at menneskelige forsøg kan begynde inden for de næste 4-5 år. Dr. Baranov nævnte også, at hans laboratorium ikke er det eneste, der arbejder på denne tilgang, og at han samarbejder med mange andre forskere og organisationer, der arbejder med forskellige aspekter af projektet.
Regenerering er en radikalt ny tilgang, der ikke fokuserer på at reparere eksisterende celler, men derimod på at erstatte dem med nye, sunde celler. I denne forstand er det forskelligt fra andre tilgange, der kun forsøger at bremse eller stoppe sygdommen, såsom neurobeskyttelse, RNA og genterapier (som stadig gavner dem med resterende syn). Dette er en meget spændende udvikling, og vi vil fortsat følge Dr. Fortsæt med at følge Baranov i de kommende år!
Opsummering af mødet ved Peter og Olivia
