Vejen til behandling 12

Rapport fra møde med Abeona Therapeutics af Peter Makai.

Sidste sommer havde vi et møde med Abeona Therapeutics, et firma, der arbejder på en genterapi til behandling af ADOA. I ADOA er der en genetisk fejl i det såkaldte OPA1-gen, som er nødvendigt for mitokondriernes funktion i cellerne. Hvis dette ikke gøres, vil cellerne i synsnerven og retinale ganglieceller dø, hvilket fører til et fald i synet. Genterapi har løftet om at standse denne proces og bremse det langsomme fald i synet, som mange mennesker oplever.

Abeona arbejder på flere terapeutiske løsninger, og de vil i sidste ende udvælge den bedste, der kan være en mulig behandling. Ideen er at sprøjte en blanding ind i øjet. En stor fordel ved genterapi er, at en sådan injektion kun skal gives én gang. Det er ret svært at nå de egentlige optiske nerveceller, men Abeona har udviklet en teknologi til at gøre det. I dyreforsøg har genterapien erstattet funktionen af ​​OPA1 og forbedret synet for mus med ADOA (mus er ofte genetisk modificerede til at studere en sygdom eller udvikle et lægemiddel).

På dette tidspunkt skal Abeona afgøre, om den valgte blanding har nogen negative bivirkninger, og de skal udføre dyreforsøg for at udelukke dette, før de giver det til patienter. Selvom dette er i de tidlige udviklingsstadier, er dette stadig en spændende udvikling. Vi vil følge udviklingen af ​​denne undersøgelse. Vi håber bestemt, at denne undersøgelse vil gå godt, og at den kan testes på patienter i fremtiden!