Vejen til behandling 8
I slutningen af 2021 sendte en af vores kontakter hos Stoke Therapeutics os deres økonomiske resultater og forretningsopdateringer. Dette inkluderer (oversat fra deres side):
Virksomheden har nomineret STK-002 som en klinisk kandidat til behandling af ADOA, en alvorlig og progressiv sygdom i synsnerven. Der er i øjeblikket ingen godkendte behandlinger for ADOA, som hovedsageligt er forårsaget af tab af funktionsmutationer i OPA1-genet, hvilket resulterer i 50 % OPA1-proteinekspression og sygdomsmanifestation. STK-002, et proprietært antisense-oligonukleotid (ASO), er designet til at øge OPA1-proteinekspression ved at bruge den ikke-mutante (vildtype) kopi af OPA1-genet. Baseret på prækliniske data genereret til dato, mener virksomheden, at STK-002 har potentialet til at være en sygdomsmodificerende behandling for mennesker, der lever med ADOA.
