Som du kunne læse tidligere, er PYC, en lægemiddelproducent fra Australien, blevet godkendt til at starte et klinisk forsøg med en potentiel behandling for personer med ADOA. PYC's forskning består af to studier: et klinisk forsøg, der tester behandling PYC-001 (SUNDEW) og et studie i ADOAs (BANKSIA) naturhistorie.
Der er brug for klinisk forskning for at få ny medicin på markedet og for at få dem refunderet af sygesikringen. Denne forskning vil kun lykkes, hvis der er tilstrækkelige deltagere. På PYC's anmodning deler vi deres invitation til at deltage i deres SUNDEW- og BANKSIA-studier med dig.
SUNDEW: Klinisk forsøg med PYC-001
SUNDEW undersøger en potentiel behandling for OPA1-associeret ADOA: PYC-001. Denne medicin er den første til at målrette årsagen til den genetiske mutation. Behandlingen går ud på at administrere en enkelt, stigende dosis af lægemidlet direkte i øjet for at se, hvor sikkert det er, og hvor godt folk tåler det.
Behandling PYC-001
Kort sagt, i den klassiske form for ADOA, fører en mangel på OPA1 til beskadigelse og i nogle tilfælde død af mitokondrier i retinale ganglieceller. Uden korrekt fungerende mitokondrier dør de retinale ganglieceller langsomt. Dette får synsnerverne til at blive tyndere, hvilket (ofte langsomt) fører til synstab.
PYC-001 er en RNA-terapi, der involverer injektion af en enkelt, stigende dosis af lægemidlet direkte i øjet. Dette lægemiddel er beregnet til at øge mængden af OPA1-protein, der produceres, for at opnå den korrekte balance mellem OPA-1-molekylet. Forskellen mellem RNA- og DNA-terapi er, at DNA-terapi er permanent. Og at effekten af RNA-terapi er reversibel, hvis man stopper behandlingen.
Ser PYC-001 ud til at være sikker og acceptabel under denne undersøgelse? Derefter kan følgeforskning finde sted. Hvis den overordnede undersøgelse går godt, kan den første behandling for ADOA være tilgængelig for alle, der er berettiget i 2029.
Steder
SUNDEW-forskningen vil i første omgang udelukkende finde sted i Australien og Tasmanien og muligvis senere i USA. I første omgang søger PYC deltagere, der allerede er der. Hvis du bor i Australien eller Tasmanien, så send venligst en mail til sundew@pyctx.com at tilmelde sig.
BANKSIA: Naturhistorisk studie
Ud over SUNDEW-undersøgelsen forsker PYC i ADOA-forløbet. Denne to-årige undersøgelse undersøger to processer, der spiller en vigtig rolle i ADOA på molekylært niveau. Ved at undersøge dette omhyggeligt kan PYC senere bruge disse processer til at bestemme, om PYC-001 har en effekt på progressionen af ADOA.
Steder
BANKSIA finder sted forskellige steder i USA, Australien og Europa, herunder Amsterdam:
- Sydney øjenhospital, Sydney (Australien)
- Bascom Palmer Eye Institute University of Miami, Miami (Florida, USA)
- University of Washington, Seattle (Washington, USA)
- Rennes Hospital, Rennes (Frankrig)
- Amsterdam University Medical Centers, Amsterdam (Holland)
- Hannover lægeskole, Hannover (Tyskland)
- Medicinske Universitet i Graz, Graz (Østrig)
Send en e-mail til banksia@pyctx.com at tilmelde sig denne undersøgelse.
Om PYC
PYC er en lægemiddelproducent. Deres mål er at udvikle livsændrende medicin til mennesker, der har mest brug for det: mennesker med en sygdom, som der endnu ikke findes nogen behandling for. Medicinen for ADOA er den anden RNA-terapi, som PYC arbejder på. Den første terapi retter sig mod retinitis pigmentosa type 11. Alt, hvad forskerne har lært gennem retinitis pigmentosa-programmet, kan anvendes på programmet for ADOA.
Tilmeld dig
Opfylder du kriterierne for SUNDEW- og BANKSIA-undersøgelserne, som kan findes på deres detaljerede sider? Tilmeld dig med det samme via nedenstående links. Rejse- og opholdsomkostninger, som du og enhver supervisor pådrager sig, vil blive refunderet af PYC.
