Der er vigtige nyheder for ADOA-fællesskabet. Stoke Therapeutics har startet OSPREY-studiet, et klinisk forsøg med STK-002, en potentiel behandling for autosomal dominant optisk atrofi (ADOA). Deltagere søges i øjeblikket til dette studie.
Første studie med STK-002 hos mennesker
OSPREY-studiet er et klinisk fase 1-forsøg. Dette er det første humane studie af det nye lægemiddel STK-002, specifikt til patienter med autosomal dominant optisk atrofi (ADOA).
Forskningen består af to dele:
- Del Avoksne i alderen 18 til 55 år.
- Del Bbørn og unge i alderen 6 til 18 år.
Deltagerne modtager en enkelt, eskalerende dosis af lægemidlet. Hovedformålet med denne fase er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af STK-002. Derudover leder forskerne efter indledende indikationer på, om behandlingen kan have en positiv effekt på sygdommen.
Hvordan fungerer STK-002?
Det lægemiddel, der testes, hedder STK-002. Dette er et såkaldt 'antisense-oligonukleotid' (ASO), et kort syntetisk stykke genetisk materiale, der er rettet mod RNA'et i OPA1-genet. Målet er at øge mængden af funktionelt OPA1-protein, så synsnervens funktion potentielt kan understøttes.
Medicinen administreres via en injektion i øjet. Selvom dette kan lyde invasivt, bliver deltagerne vejledt af specialiserede medicinske teams gennem hele processen.
Det endelige mål med behandlingen er at understøtte synsnervens funktion og muligvis bevare eller forbedre synet. Om dette rent faktisk sker, undersøges i et opfølgende studie.
Forskningssteder
OSPREY-undersøgelsen kører i øjeblikket i Storbritannien, Danmark, Østrig, Tyskland og Italien. Hvis du er interesseret i at deltage i disse undersøgelser, kan du sende en e-mail til: fiskeørnstudy@medpace.com
Gode nyheder for det europæiske ADOA-fællesskab: Forskningscentret i København byder nu også internationale deltagere fra hele EU velkommen. Dette giver flere patienter og familier adgang til at deltage i studiet.
Mere information eller tilmelding
Enhver, der ønsker at vide mere om forskningen eller ønsker at komme i kontakt med et forskerhold, har to muligheder.
Alle forskningssteder
Bezoek www.ospreyclinicaltrial.comNår du har valgt dit sprog, kan du kontakte forskerholdet direkte via 'Osprey Recruitment Team' nederst på hjemmesiden. For Østrig og Italien kan du sende en e-mail fiskeørnstudy@medpace.com og angiv, at du gerne vil kontaktes af lokationen i Østrig eller Italien.
Dansk forskningssted (København)
Send en e-mail til fiskeørnstudy@medpace.com og angiv, at du ønsker at blive kontaktet af lokationen i Danmark. Medpace vil derefter dele dine oplysninger med forskerholdet, som vil kontakte dig for en uforpligtende drøftelse af undersøgelsen, procedurerne, potentielle risici og din egnethed.
Er du muligvis berettiget?
For at sikre, at undersøgelsen er så sikker som muligt for alle deltagere, bruger lægeteamet en liste med kriterier.
Du kan være berettiget, hvis:
- du er mellem 18 og 55 år gammel (for at deltage i del A af undersøgelsen) eller mellem 6 og 18 år gammel (for at deltage i del B);
- du har den kliniske diagnose ADOA, bekræftet af en genetisk test, der påviser en 'heterozygot' OPA1-genvariant;
- Din resterende synsstyrke (BCVA), målt på et standard ETDRS-bogstavdiagram, ligger mellem 35 og 70 bogstaver i hvert øje. De allerførste to patienter i undersøgelsen er en undtagelse: de skal have en score mellem 5 og 35 bogstaver i hvert øje.
Deltagelse er ikke mulig, når:
- visse OPA1-varianter er involveret, såsom gain-of-function, homozygote eller sammensatte heterozygote varianter;
- ekstraokulære symptomer er til stede, såsom ved ADOA-plus eller Behr syndrom;
- andre øjensygdomme eller en øget risiko for øjenbetændelse kan påvirke testresultaterne;
- der er nuværende eller tidligere behandlinger, der kan forårsage skade på synsnerven.
Vil du vide mere?
De officielle optegnelser fra studiet er tilgængelige via de europæiske og britiske kliniske registre.
Cure ADOA Foundation opfordrer alle, der måtte være berettigede, til at uddanne sig. Deltagelse i klinisk forskning er et personligt valg, men studier som OSPREY repræsenterer et vigtigt skridt i retning af fremtidige behandlinger af ADOA.
