Sidste måned mødtes vi med professorerne Jeffrey Goldberg og Joyce Liao fra Stanford University. Vejen til behandling af autosomal dominant optisk atrofi (ADOA) er gået ind i en ambitiøs ny fase. På dette omfattende møde diskuterede vi de vigtige skridt, der tages på Stanford for at bekæmpe ADOA. Dette arbejde, som delvist er muliggjort af den dedikerede økonomisk støtte fra Cure ADOA Foundation, fokuserer på aktivt at udvikle midlerne til at stoppe og i sidste ende vende synstab.
Den nuværende indsats er fokuseret på en strategi med to søjler, nemlig:
- bevarelsen af det resterende syn;
- udvikling af teknologi til at genskabe tabt syn.
Bevar den resterende synlighed
Den første søjle fokuserer på at beskytte synsnerven mod den "cellulære stress", der ofte fører til synstab. Joyce Liaos laboratorium tester i øjeblikket lovende forbindelser, der fungerer som et beskyttende skjold for øjets vitale celler, specifikt gennem brug af nikotinamid (en form for vitamin B3).
Ved at forbedre synsnervens miljø håber forskerne at skabe et stabilt fundament, der forhindrer yderligere skade, så patienterne kan bevare deres nuværende syn så længe som muligt. De har også udviklet nye metoder til at måle synsnervens sundhedstilstand længe før et egentligt synstab opstår.
Teknologi til at genskabe tabt syn
Den anden, og måske mest transformative, søjle vedrører forskning i regenerering. Mens den medicinske verden længe har kæmpet med, hvordan man kan erstatte beskadigede nerveceller, har Goldbergs laboratorium nået en vigtig milepæl i retning af at styre væksten af nye celler.
Udfordringen var aldrig blot at "lave" nye celler, men at sikre, at de vidste, hvor de skulle hen. Holdet har udviklet en banebrydende metode, der hjælper disse celler med at vokse målrettet og i den rigtige retning – mod hjernen. Dette "vejledningssystem" er en afgørende brik i puslespillet, der tidligere manglede, og bringer målet om funktionel genoprettelse af synet betydeligt tættere på.
Håbefuld fremtid for ADOA-behandling
Vi vil sandsynligvis se yderligere fremskridt inden for både beskyttende terapier og regenerering af synsnerven i de kommende år. Selvom den videnskabelige proces kræver tid og grundig testning, tyder den nuværende udvikling på, at vi kan være ret håbefulde om at nå store milepæle i at bremse og helbrede ADOA i de næste fem til ti år; og at vejen til behandling dermed vil være betydeligt kortere.
