Wiederherstellung des Sehvermögens: ein Durchbruch in der Netzhautzelltherapie
Die autosomal-dominante Optikusatrophie (ADOA) ist eine genetische Erkrankung, die hauptsächlich die Sehnerven betrifft. Die Sehnerven sind für die Übertragung visueller Informationen von den Augen zum Gehirn von entscheidender Bedeutung. Die Erkrankung führt häufig zu einem fortschreitenden Verlust der Sehkraft, der bereits in der Kindheit oder im frühen Erwachsenenalter beginnt. ADOA wird normalerweise durch Mutationen im OPA1-Gen verursacht, das eine wesentliche Rolle bei der Aufrechterhaltung der Gesundheit und Funktion mitochondrialer Netzwerke in Zellen spielt. Das Verständnis der zellulären Anomalien bei ADOA ist von entscheidender Bedeutung für die Entwicklung gezielter Therapien zur Bekämpfung des mit dieser Erkrankung verbundenen Sehverlusts.
Dank der unglaublichen Unterstützung unserer Spender machen Forscher bei Stanford Medicine vielversprechende Fortschritte bei der Wiederherstellung des Sehvermögens von Menschen mit Sehnervschäden – einer der Hauptursachen für Blindheit. Jeffrey Goldberg en Dr. Joyce Liao, beide Professoren für Augenheilkunde am Byers Eye Institute der Stanford Medicine, arbeiten gemeinsam an bahnbrechender Arbeit, die darauf abzielt, beschädigte Netzhautzellen durch gesunde neue Zellen zu ersetzen, die aus den eigenen Hautzellen des Patienten gezüchtet werden.
Im Labor wandeln Wissenschaftler diese Hautzellen in spezielle Stammzellen um, die als induzierte pluripotente Stammzellen (iPSCs) bezeichnet werden und dann in Sehnervenzellen (retinale Ganglienzellen – RGCs) umgewandelt werden können. Sehnervenzellen sind von entscheidender Bedeutung, da sie visuelle Signale an das Gehirn senden. Die Hoffnung besteht darin, dass die Transplantation dieser aus Stammzellen gewonnenen Sehnervenzellen in das Auge eines Tages dazu beitragen wird, das Sehvermögen wiederherzustellen, selbst bei Patienten, die den Großteil ihrer Sehnervenzellen verloren haben.
Um diesen Ansatz zu testen, führen Forscher detaillierte Studien an Mäusen durch. Mithilfe dieser Studien können Wissenschaftler beobachten, wie sich die transplantierten Zellen in einem lebenden Auge verhalten. Unter anderem können sie beobachten, ob sie überleben, Verbindungen bilden und zum Schutz der verbleibenden Sehkraft beitragen. Dieser Schritt ist unerlässlich, bevor Behandlungen sicher am Menschen getestet werden können.
Das Team verwendet außerdem Netzhaut-Organoide – kleine, im Labor gezüchtete Versionen der menschlichen Netzhaut –, um die Entwicklung von Netzhautzellen besser zu verstehen und Transplantationstechniken zu verbessern.
Darüber hinaus untersuchen Wissenschaftler ADOA gezielt, indem sie Zellmodelle aus Hautzellen von Patienten erstellen. Diese Modelle helfen bei der Untersuchung, wie die Genomeditierung die zugrunde liegende Ursache des Sehverlusts beheben kann. Aus geneditierten autologen iPSCs gewonnene Sehnervenzellen haben möglicherweise die besten Chancen auf eine erfolgreiche Transplantation, da bei ihnen das Risiko einer Abstoßung geringer und die Chance einer Integration größer ist. Diese Modelle können auch verwendet werden, um im großen Maßstab neue Therapien für ADOA zu screenen.
„Wir sind begeistert vom Potenzial unserer Forschung, nicht nur das Sehvermögen wiederherzustellen, sondern auch Patienten Hoffnung zu geben, denen derzeit nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen“, sagte Professor Jeffrey Goldberg, einer der leitenden Forscher. „Wir befinden uns noch in einem frühen Stadium, aber wir glauben, dass die Arbeit, die wir jetzt leisten, einen großen Durchbruch in der Behandlung von Sehverlust darstellen könnte“, fügte Professor Joyce Liao hinzu.
Ihre Spenden machen all dies möglich. Eine Spende von 100.000 US-Dollar finanziert jetzt ein ganzes Forschungsjahr eines engagierten Postdoktoranden. Jede Spende trägt dazu bei, diese wichtige Arbeit den Patienten näher zu bringen.
