Neue Entwicklungen in der Sehnervenregeneration – Interview mit Petr Baranov
Wir haben Dr. im Juni 2024 interviewt. Petr Baranov, Forscher am Schepens Eye Research Institute von Mass Eye and Ear, der an der Entwicklung einer Zellersatztherapie für Glaukom und Optikusneuropathien arbeitet.
Bei ADOA ist eine Schädigung des Sehnervs die Hauptursache für den Sehverlust. Bei einigen Personen verläuft die ADOA schwerwiegend und führt zu einem erheblichen Verlust von Sehnervenzellen. Dies führt zu nur noch 5-10 % Restsehvermögen. Bei diesen Personen wären Behandlungen, die darauf abzielen, die Krankheit zu verlangsamen oder zu stoppen, von geringem Nutzen. Allerdings könnte die Regeneration oder der Ersatz der Sehnervenzellen möglicherweise die Sehkraft wiederherstellen. Wir verfolgen diese Entwicklungen schon seit einiger Zeit, siehe auch Folge 11 von „Road to Treatment“.
ADOA schädigt die retinalen Ganglienzellen (RGC oder Sehnervenzellen), das sind die Zellen, die für die Übertragung visueller Informationen an das Gehirn verantwortlich sind. Dr. Baranov besprach das Ziel seines Labors, diese Zellen zu ersetzen und sie wieder mit dem Gehirn zu verbinden. Er erklärte, dass es in der Vergangenheit viel Begeisterung dafür gegeben habe, Stammzellen in das Auge einer Person zu injizieren, um das Sehvermögen wiederherzustellen, aber die Idee, Stammzellen einfach in ein Auge einzubringen, habe nicht funktioniert und in vielen Fällen bleibende Schäden verursacht. Daher können Kliniken, die Stammzelltherapien zur Wiederherstellung des Sehvermögens anbieten, sehr gefährlich sein. Stattdessen arbeitet Dr.s Labor. Baranov zur Zellersatztherapie, die anders funktioniert.
Bei der RGC-Ersatztherapie wird eine Blutprobe entnommen, die Blutzellen in pluripotente Stammzellen umgewandelt und anschließend in Netzhautorganoide (3D-Strukturen, die sich zu RGCs entwickeln) umgewandelt. Diese im Labor gezüchteten Netzhautorganoide können dann in das Auge transplantiert werden. Dies wurde experimentell an Mäusen durchgeführt, aber die einfache Transplantation eines Netzhautorganoids in eine Maus reicht nicht aus, damit die Maus sehen kann. Die größte Herausforderung besteht darin, herauszufinden, wie diese neuen Zellen sowohl mit dem Auge als auch mit dem Gehirn verbunden werden können. Die Arbeit von Dr. In Baranovs Labor geht es darum, die richtige Mikroumgebung für das Wachstum dieser neuen Zellen zu schaffen. Er vergleicht dies damit, dass ein Samenkorn ohne den richtigen Boden nicht wachsen kann; Auch eine Zelle braucht die richtigen Bedingungen, um zu wachsen und Verbindungen zu bilden.
Dr. Baranov betonte, dass die Zellen nicht von der betroffenen Person stammen müssen und stattdessen Blut eines gesunden Spenders verwendet werden könne. Dieser Ansatz ermöglicht es, standardisierte Zellen zu erstellen und zu verwenden, die für jede Person verwendet werden können. Im Wesentlichen können die Zellen einer einzigen gesunden Person Tausenden von Patienten implantiert werden (einschließlich solchen mit ADOA sowie solchen mit Glaukom oder anderen Optikusneuropathien). Für Pharmaunternehmen hat der Einsatz standardisierter Zellen große Vorteile, da dieser Ansatz zu einer einfacheren Qualitätskontrolle und schnelleren Zulassungsprozessen führt. Die Verwendung von Spenderzellen würde wahrscheinlich nur eine minimale oder lokale Immunsuppression erfordern (Unterdrückung des Immunsystems, damit der Körper die implantierte Zelle nicht ausstößt). Dies liegt daran, dass das Auge als „immunprivilegiert“ gilt, was bedeutet, dass die normale Immunantwort des Körpers im Auge begrenzt ist.
Was die nächsten Schritte des Labors betrifft, besteht die Hoffnung darin, von Tierversuchen zu Menschen überzugehen. Obwohl Tierstudien oft zeigen können, ob eine Therapie sicher ist, können sie nicht immer vorhersagen, ob diese Behandlung wirksam sein wird. Aufgrund der Technologie und Prozesse kann die Forschung nur mit ausreichender Finanzierung fortgesetzt werden, und Dr. Baranov sammelt aktiv Geld, um ihre Forschung fortzusetzen. Obwohl ein Zeitplan schwer vorherzusagen ist, besteht die Hoffnung, dass Versuche am Menschen innerhalb der nächsten vier bis fünf Jahre beginnen können. Dr. Baranov erwähnte auch, dass sein Labor nicht das einzige ist, das an diesem Ansatz arbeitet, und dass er mit vielen anderen Forschern und Organisationen zusammenarbeitet, die an verschiedenen Aspekten des Projekts arbeiten.
Regeneration ist ein völlig neuer Ansatz, bei dem es nicht darum geht, bestehende Zellen zu reparieren, sondern sie durch neue, gesunde Zellen zu ersetzen. In diesem Sinne unterscheidet es sich von anderen Ansätzen, die nur versuchen, die Krankheit zu verlangsamen oder zu stoppen, wie z. B. Neuroprotektion, RNA- und Gentherapien (von denen immer noch Menschen mit Restsehvermögen profitieren). Dies ist eine sehr aufregende Entwicklung und wir werden Dr. Verfolgen Sie Baranov auch in den kommenden Jahren!
Zusammenfassung des Treffens von Peter und Olivia
