#34: Hoffnungsvolle Neuigkeiten aus der Forschung von Stanford Medicine
Letzten Monat trafen wir uns mit den Professoren Jeffrey Goldberg und Joyce Liao von der Stanford University. Die Entwicklung von Therapien für die autosomal-dominante Optikusatrophie (ADOA) hat eine neue, ambitionierte Phase erreicht. In diesem ausführlichen Gespräch erörterten wir die wichtigen Schritte, die in Stanford zur Bekämpfung von ADOA unternommen werden. Diese Arbeit wurde unter anderem ermöglicht durch […]
#33: PYC-001, Hoffnung am Horizont für die Behandlung von ADOA
An unserem ADOA-Tag am Samstag, dem 1. November 2025, präsentierte Aishwarya Kundu, leitende Direktorin für translationale Forschung, die neuesten Ergebnisse von PYC. Sie können diese in dieser Ausgabe von „Der Weg zur Behandlung“ nachlesen – einem kurzen Leitfaden für Patienten und Angehörige. ADOA, die autosomal-dominante Optikusatrophie, wird durch einen Defekt im OPA1-Gen verursacht. Dies macht sie […]
#32: Neue Erkenntnisse zu ADOA von Stoke Therapeutics
Dieses Mal teilen wir einen besonderen Blogbeitrag von Dr. Steve Gross, der bei Stoke Therapeutics ein vielversprechendes neues Medikament gegen ADOA entwickelt. Am Patiententag, dem 1. November 2025, präsentierte er inspirierende und wichtige neue Erkenntnisse. Die wichtigsten Ergebnisse: ADOA-Patienten verlieren mit der Zeit ihr Sehvermögen, wenn sie […]
#31: Von der Mitochondrientransplantation bis zu Hörproblemen
Vielversprechende Forschung zu ADOA(-plus) und Mitochondrien. In früheren Beiträgen zum Thema Behandlung haben wir vor allem die Forschung in den USA beleuchtet. Aber auch in den Niederlanden laufen wichtige Forschungsarbeiten zu erblichen Optikusneuropathien wie ADOA und ADOA+. Wir sprachen mit René de Coo, Mitglied der mitochondrialen Forschungsgruppe von Prof. Bert Smeets […]
#30: Der Ansatz von ASHA Therapeutics zur Verlangsamung und teilweisen Umkehrung von ADOA
Neue Entwicklungen in der ADOA-Forschung: ASHA Therapeutics‘ Ansatz zur Verlangsamung und teilweisen Umkehrung von ADOA von Peter Makai Ende April 2025 trafen sich Freiwillige der Cure ADOA Foundation und ADOAA (unserer amerikanischen Schwesterorganisation) mit Vertretern von ASHA Therapeutics. ASHA Therapeutics stellte vielversprechende Forschungsergebnisse zu zwei neuen Medikamentenkandidaten vor, um […]
#29: Ein Durchbruch in der Netzhautzelltherapie
Wiederherstellung des Sehvermögens: Ein Durchbruch in der Netzhautzelltherapie. Die autosomal-dominante Optikusatrophie (ADOA) ist eine genetische Erkrankung, die hauptsächlich die Sehnerven betrifft. Die Sehnerven sind für die Übertragung visueller Informationen von den Augen zum Gehirn von entscheidender Bedeutung. Die Erkrankung führt häufig zu einem fortschreitenden Verlust der Sehkraft, der bereits in der Kindheit oder im frühen Erwachsenenalter beginnt. ADOA ist normalerweise […]
#28: Interview mit Christina Eckmann-Hansen über die Auswirkungen von ADOA
Die Auswirkungen von ADOA – Interview mit Christina Eckmann-Hansen Im Oktober sprachen wir mit Christina Eckmann-Hansen, einer Optikerin, die an der Universität Kopenhagen über ADOA promovierte und durch weitere Forschungen zu dieser Krankheit ergänzt wurde. Obwohl unser Hauptinteresse möglichen Behandlungen gilt, stellen wir fest, dass die Diagnose und die Auswirkungen von ADOA nicht […]
Der Weg zur Behandlung 27
Neue Entwicklungen in der Sehnervenregeneration – Interview mit Petr Baranov Wir hatten ein Interview mit Dr. Petr Baranov, Forscher am Schepens Eye Research Institute von Mass Eye and Ear, der an der Entwicklung einer Zellersatztherapie für Glaukom und Optikusneuropathien arbeitet. Bei ADOA ist eine Schädigung des Sehnervs die Hauptursache für […]
Der Weg zur Behandlung 26
PYC: Erster Patient erhält im Oktober 2024 ADOA-Medikamente. Ende September hatten wir eine gemeinsame Konsultation mit PYC und der Autosomal Dominant Optic Atrophy Association, unserer Schwesterorganisation aus den USA. PYC arbeitet seit einiger Zeit an einer Behandlung für die klassische ADOA, bei der die OPA1-Mutation die Krankheit verursacht und außer […] keine Symptome auftreten.
Der Weg zur Behandlung 25
Wie funktionieren klinische Studien bei ADOA? Derzeit stehen mehrere Unternehmen kurz vor dem Beginn klinischer Studien (PYC, Stoke usw.). Diese sind notwendig, um nachzuweisen, dass ihre Behandlung tatsächlich wirkt. Doch welche Schritte müssen unternommen werden, bevor ein Medikament von Ihrem Arzt verschrieben werden kann? Bevor ein Pharmaunternehmen klinische Studien einleitet, […]
