Der Weg zur Behandlung 12

Bericht über ein Treffen mit Abeona Therapeutics von Peter Makai.

Letzten Sommer hatten wir ein Treffen mit Abeona Therapeutics, ein Unternehmen, das an einer Gentherapie zur Behandlung von ADOA arbeitet. Bei ADOA liegt ein genetischer Fehler im sogenannten OPA1-Gen vor, das für die Funktion der Mitochondrien in den Zellen notwendig ist. Geschieht dies nicht, sterben die Zellen des Sehnervs und die Ganglienzellen der Netzhaut ab, was zu einer Verschlechterung des Sehvermögens führt. Die Gentherapie verspricht, diesen Prozess zu stoppen oder den langsamen Rückgang des Sehvermögens, den viele Menschen erleben, zu verlangsamen.

Abeona arbeitet an mehreren therapeutischen Lösungen und wird letztendlich die beste für eine mögliche Behandlung auswählen. Die Idee besteht darin, eine Mischung in das Auge zu injizieren. Ein großer Vorteil der Gentherapie besteht darin, dass eine solche Injektion nur einmal verabreicht werden muss. Es ist ziemlich schwierig, die eigentlichen Sehnervenzellen zu erreichen, aber Abeona hat eine Technologie dafür entwickelt. In Tierversuchen hat die Gentherapie die Funktion von OPA1 ersetzt und das Sehvermögen von Mäusen mit ADOA verbessert (Mäuse werden häufig genetisch verändert, um eine Krankheit zu untersuchen oder ein Medikament zu entwickeln).

Nun muss Abeona feststellen, ob die gewählte Mischung negative Nebenwirkungen hat, und Tierversuche durchführen, um dies auszuschließen, bevor sie Patienten verabreicht werden kann. Obwohl sich die Entwicklung noch in einem frühen Stadium befindet, handelt es sich dennoch um eine spannende Entwicklung. Wir werden den Fortschritt dieser Studie verfolgen. Wir hoffen auf jeden Fall, dass diese Studie gut verläuft und sie in Zukunft an Patienten getestet werden kann!