Der Weg zur Behandlung 8
Ende 2021 schickte uns einer unserer Ansprechpartner bei Stoke Therapeutics seine Finanzergebnisse und Geschäftsaktualisierungen. Dazu gehört (übersetzt von ihrer Seite):
Das Unternehmen hat STK-002 als klinischen Kandidaten für die Behandlung von ADOA, einer schweren und fortschreitenden Erkrankung des Sehnervs, nominiert. Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen für ADOA, das hauptsächlich durch Mutationen mit Funktionsverlust im OPA1-Gen verursacht wird, die zu einer 50-prozentigen OPA1-Proteinexpression und Krankheitsmanifestation führen. STK-002, ein proprietäres Antisense-Oligonukleotid (ASO), soll die OPA1-Proteinexpression durch Nutzung der nicht mutierten (Wildtyp-)Kopie des OPA1-Gens steigern. Basierend auf den bisher gewonnenen präklinischen Daten ist das Unternehmen davon überzeugt, dass STK-002 das Potenzial hat, eine krankheitsmodifizierende Therapie für Menschen mit ADOA zu sein.
