CURE ADOA FOUNDATION
Die Forschung
Forschung ermöglichen
Die Erforschung von ADOA(-plus) zu ermöglichen, ist ein wichtiges Ziel der Cure ADOA Foundation, denn ohne Forschung gibt es kein Wissen, ohne Wissen gibt es keine Behandlung und ohne Behandlung gibt es keine Heilung.
ADOA(-plus) ist sehr selten und vielen unbekannt. Daher stehen kaum Mittel zur Verfügung, um eine Studie zu starten, die speziell auf unsere Erkrankung abzielt. Dennoch gibt es einige neuere Techniken und Perspektiven, die Hoffnung geben. Möglicherweise können wir uns mit laufenden Forschungsarbeiten vernetzen, die auf die Wiederherstellung retinaler Ganglienzellen (Sehnervenzellen), die Heilung mitochondrialer Erkrankungen oder die Gen- und Stammzelltherapie abzielen.
Nationale und internationale Forschung
Aufgrund fehlender finanzieller Mittel gab es bis vor einigen Jahren kaum Forschungsarbeiten zu Behandlung und Heilung. Wir haben jedoch gesehen, dass in den letzten Jahren immer mehr Untersuchungen zu unserem Zustand durchgeführt wurden. Aus diesem Grund möchten wir uns mit diesen Forschern und Pharmaunternehmen vernetzen. Wir sind bestrebt, sie dabei zu unterstützen, ihre Arbeit fortzusetzen und eine Therapie für ADOA(-plus) zu entwickeln.
Derzeit befinden sich viele Studien noch im Stadium der Krankheitsvertiefung, also der Erforschung der genauen Krankheitsursache. In den Niederlanden beispielsweise ist Dr. de Coo aktiv, siehe auch 'Krankheitsboden OPA1/ADOA'.
Auch in Dänemark, Deutschland, Frankreich, Italien, dem Vereinigten Königreich, den Vereinigten Staaten und Kanada wurden und werden verschiedene Studien durchgeführt. Wir stehen in regelmäßigem Kontakt mit drei Pharmaunternehmen, nämlich Stoke Therapeutics, PYC-Therapeutika en Abeona Therapeutics.
Die Auswirkungen auf das tägliche Leben
Neben der Krankheitsforschung wird auch der Einfluss von ADOA(-plus) auf den Alltag untersucht. Diese Forschung ist entscheidend für den Erhalt bestimmter Fördermittel. Ähnliche Studien laufen in den Niederlanden und im Vereinigten Königreich. Weitere Informationen finden Sie im Abschnitt zur ION-PROM-Studie am Ende dieser Seite sowie in diesem zugehörigen Artikel. Nachricht.
Die Orphanet-Website ist eine einzigartige Ressource, die Wissen über seltene Krankheiten sammelt und erweitert, um die Diagnose, Pflege und Behandlung von Patienten mit seltenen Krankheiten zu verbessern. Für weitere Informationen sind ADOA und alle seine Varianten auch hier aufgeführt: www.orpha.net.
Melden Sie sich für RARE-X von Global Genes an
Global Genes ist eine gemeinnützige Organisation, die sich der Unterstützung von Menschen mit seltenen Krankheiten widmet. Mit ihrem RARE-X-Programm sammelt sie möglichst viele Daten über Menschen mit bestimmten seltenen Krankheiten, wie zum Beispiel ADOA(-plus). Diese Daten können den Teilnehmern für die Forschung zur Verfügung gestellt werden und so den Forschungsprozess beschleunigen und verbessern.
Als Cure ADOA Foundation unterstützen wir RARE-X von Global Genes und rufen alle mit ADOA(-plus) auf, an diesem Programm teilzunehmen.
Wofür wir Geld sammeln: Stanford Medicine
Helfen Sie mit und unterstützen Sie die Forschung zur Sehnervenregeneration!
Die Cure ADOA Foundation sammelt Geld für eine groß angelegte Studie an der Stanford Medicine. Diese Forschung konzentriert sich auf das Nachwachsen von Sehnervenzellen. Für Menschen mit ADOA ist dies die Chance auf Heilung. Deshalb sind wir sehr zufrieden damit.
Stanford Medicine ist eines der weltweit führenden Forschungsinstitute. Hier betreiben Dr. Jeffrey Goldberg und Dr. Joyce Liao bahnbrechende Forschung zur Regeneration des Sehnervs.
„Es ist noch zu früh, aber wir glauben, dass die Arbeit, die wir jetzt leisten, ein bedeutender Durchbruch in der Behandlung von Sehverlust sein könnte.“ – Dr. Joyce Liao.
Dank der zahlreichen Spenden der letzten Jahre konnten wir zwei Jahre in Folge jeweils 100.000 US-Dollar für diese Forschung spenden. Um diese Arbeit fortsetzen zu können, sind wir jedoch weiterhin auf finanzielle Unterstützung angewiesen. Ihre Spende trägt direkt dazu bei, diese wichtige Forschung zu ermöglichen.
Warum ist das wichtig?
- Für ADOA gibt es derzeit keine Behandlung.
- Diese Forschung gibt Anlass zur Hoffnung: Sie zielt auf Heilung und Genesung ab.
- Ihre Unterstützung ermöglicht ein zusätzliches Forschungsjahr.
Glauben Sie, wie wir, dass diese Forschung ein gutes Ziel ist und können Sie etwas Geld sparen? Jede Spende, ob groß oder klein, macht einen Unterschied. Spenden Sie und geben Sie Menschen mit ADOA Hoffnung auf eine bessere Zukunft!
Der Weg zur Behandlung
Vereinigtes Königreich ION-PROM: Entwicklung eines patientenberichteten Ergebnismaßes (PROM) für hereditäre Optikusneuropathien (ION)
Dr. Patrick Yu Wai Man von der University of Cambridge und dem Moorfields Eye Hospital (London) leitet eine Studie zur Entwicklung eines neuen Fragebogens für Personen, die von ADOA und LHON betroffen sind. Der Fragebogen wird entwickelt, um die Lebensqualität und Erfahrungen der Patienten mit ihrer Erkrankung zu erfassen. Der Fragebogen wird ein nützliches Hilfsmittel in zukünftigen klinischen Studien zu beiden Erkrankungen und als Teil regelmäßiger klinischer Bewertungen sein, um die Auswirkungen von ADOA und LHON zu verstehen.
Die Forscher suchen Personen, die an einstündigen Interviews auf Zoom teilnehmen, um ihre Erfahrungen mit ADOA oder LHON zu besprechen und die von ihnen entwickelten Fragen zu überprüfen.
DR. Patrick Yu Wai Man, Professor für Neuroophthalmologie, Abteilung für klinische Neurowissenschaften, Universität Cambridge.
Sie suchen auch nach Personen, die den Fragebogen steuern und sicherstellen, dass er für die LHON- und ADOA-Community relevant ist. Zur Teilnahme eingeladen sind Personen mit einer genetischen Diagnose von ADOA oder LHON, die mindestens 16 Jahre alt sind und Symptome ihrer Erkrankung aufweisen.
Weitere Informationen auf Englisch finden Sie hier Zusammenfassung von Staudie und die Informationen für die Teilnehmer.
