Es gibt wichtige Neuigkeiten für die ADOA-Gemeinschaft. Stoke Therapeutics hat die OSPREY-Studie gestartet, eine klinische Prüfung von STK-002, einem potenziellen Medikament zur Behandlung der autosomal-dominanten Optikusatrophie (ADOA). Teilnehmer werden derzeit für diese Studie gesucht.
Erste Studie mit STK-002 am Menschen
Die OSPREY-Studie ist eine klinische Phase-1-Studie. Dies ist die erste Humanstudie mit dem neuen Medikament STK-002, speziell für Patienten mit autosomal-dominanter Optikusatrophie (ADOA).
Die Studie besteht aus zwei Teilen:
- Teil A: Erwachsene im Alter von 18 bis 55 Jahren.
- Teil B: Kinder und Jugendliche im Alter von 6 bis 18 Jahren.
Die Studienteilnehmer erhalten eine einmalige, schrittweise ansteigende Dosis des Medikaments. Hauptziel dieser Phase ist die Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit von STK-002. Darüber hinaus suchen die Forscher nach ersten Hinweisen darauf, ob die Behandlung einen positiven Effekt auf die Erkrankung haben könnte.
Wie funktioniert STK-002?
Das getestete Medikament heißt STK-002. Es handelt sich um ein sogenanntes Antisense-Oligonukleotid (ASO), ein kurzes synthetisches genetisches Material, das auf die RNA des OPA1-Gens abzielt. Ziel ist es, die Menge an funktionsfähigem OPA1-Protein zu erhöhen, um so möglicherweise die Funktion des Sehnervs zu unterstützen.
Das Medikament wird per Injektion ins Auge verabreicht. Auch wenn dies unangenehm klingen mag, werden die Teilnehmer während des gesamten Prozesses von spezialisierten medizinischen Teams betreut.
Das übergeordnete Ziel der Behandlung ist die Unterstützung der Sehnervenfunktion und die mögliche Erhaltung oder Verbesserung des Sehvermögens. Ob dies tatsächlich eintritt, wird in einer Folgestudie untersucht.
Forschungsstandorte
Die OSPREY-Studie läuft derzeit in Großbritannien, Dänemark, Österreich, Deutschland und Italien. Wenn Sie an einer Teilnahme interessiert sind, senden Sie bitte eine E-Mail an: ospreystudy@medpace.com
Gute Nachrichten für die europäische ADOA-Gemeinschaft: Das Forschungszentrum in Kopenhagen, Dänemark, heißt nun auch internationale Teilnehmer aus der gesamten Europäischen Union willkommen. Dadurch erhalten mehr Patienten und ihre Familien die Möglichkeit, an der Studie teilzunehmen.
Weitere Informationen oder Anmeldung
Wer mehr über die Forschung erfahren oder mit einem Forschungsteam in Kontakt treten möchte, hat zwei Möglichkeiten.
Alle Forschungsstandorte
Besuchen Sie www.ospreyclinicaltrial.comNachdem Sie Ihre Sprache ausgewählt haben, können Sie das Forschungsteam direkt über „Osprey Recruitment Team“ am Ende der Webseite kontaktieren. Für Österreich und Italien können Sie eine E-Mail senden. ospreystudy@medpace.com und geben Sie an, dass Sie von der Niederlassung in Österreich oder Italien kontaktiert werden möchten.
Dänischer Forschungsstandort (Kopenhagen)
Senden Sie eine E-Mail an ospreystudy@medpace.com Geben Sie bitte an, dass Sie von der Niederlassung in Dänemark kontaktiert werden möchten. Medpace leitet Ihre Daten dann an das Forschungsteam weiter, das sich mit Ihnen in Verbindung setzen wird, um in einem unverbindlichen Gespräch die Studie, die Vorgehensweise, mögliche Risiken und Ihre Eignung zu besprechen.
Sind Sie möglicherweise berechtigt?
Um sicherzustellen, dass die Studie für alle Teilnehmer so sicher wie möglich ist, verwendet das Ärzteteam eine Liste von Kriterien.
Sie sind möglicherweise berechtigt, wenn:
- Sie sind zwischen 18 und 55 Jahre alt (um an Teil A der Studie teilzunehmen) oder zwischen 6 und 18 Jahre alt (um an Teil B teilzunehmen);
- Sie haben die klinische Diagnose ADOA, die durch einen Gentest bestätigt wurde, der eine heterozygote OPA1-Genvariante nachweist;
- Ihre Restsehschärfe (BCVA), gemessen mit einer standardisierten ETDRS-Buchstabentafel, liegt zwischen 35 und 70 Buchstaben pro Auge. Die ersten beiden Patienten der Studie bilden eine Ausnahme: Sie müssen einen Wert zwischen 5 und 35 Buchstaben pro Auge erreichen.
Eine Teilnahme ist nicht möglich, wenn:
- Bestimmte OPA1-Varianten sind beteiligt, wie z. B. Gain-of-Function-, homozygote oder compound-heterozygote Varianten;
- Es liegen extraokuläre Symptome vor, wie beispielsweise bei ADOA-plus oder dem Behr-Syndrom;
- Andere Augenkrankheiten oder ein erhöhtes Risiko für Augenentzündungen können die Testergebnisse beeinflussen;
- Es gibt aktuelle oder frühere Behandlungen, die den Sehnerv schädigen könnten.
Meer weten?
Die offiziellen Aufzeichnungen der Studie sind über die europäischen und britischen klinischen Register einsehbar.
Die Cure ADOA Foundation ermutigt alle potenziell Berechtigten, sich zu informieren. Die Teilnahme an klinischen Studien ist eine persönliche Entscheidung, doch Studien wie OSPREY stellen einen wichtigen Schritt hin zu zukünftigen Therapien für ADOA dar.
