Restaurar la visión: un avance en la terapia con células retinianas
La atrofia óptica autosómica dominante (ADOA) es una enfermedad genética que afecta principalmente a los nervios ópticos. Los nervios ópticos son cruciales para transmitir información visual desde los ojos al cerebro. La afección a menudo conduce a una pérdida progresiva de la visión, que comienza en la niñez o en la edad adulta temprana. La ADOA generalmente es causada por mutaciones en el gen OPA1, que juega un papel esencial en el mantenimiento de la salud y el funcionamiento de las redes mitocondriales en las células. Comprender las anomalías celulares en la ADOA es esencial para desarrollar terapias dirigidas a combatir la pérdida de visión asociada con esta afección.
Gracias al increíble apoyo de nuestros donantes, los investigadores de Stanford Medicine están logrando avances prometedores en la restauración de la visión a personas con daño en el nervio óptico, una de las principales causas de ceguera. Dr. Jeffrey Goldberg en Dra. Joyce Liao, ambos profesores de oftalmología en el Byers Eye Institute de Stanford Medicine, están colaborando en un trabajo innovador destinado a reemplazar las células de la retina dañadas con células nuevas y saludables cultivadas a partir de las propias células de la piel del paciente.
En el laboratorio, los científicos transforman estas células de la piel en células madre especiales conocidas como células madre pluripotentes inducidas (iPSC), que luego pueden convertirse en células del nervio óptico (células ganglionares de la retina – RGC). Las células del nervio óptico son cruciales porque envían señales visuales al cerebro. La esperanza es que el trasplante de estas células nerviosas ópticas derivadas de células madre en el ojo algún día ayude a restaurar la visión, incluso en pacientes que han perdido la mayoría de sus células nerviosas ópticas.
Para probar este enfoque, los investigadores están realizando estudios detallados en ratones. Estos estudios permiten a los científicos observar cómo se comportan las células trasplantadas en un ojo vivo, incluso si sobreviven, desarrollan conexiones y ayudan a proteger la visión restante. Este paso es esencial antes de que los tratamientos puedan probarse de forma segura en humanos.
El equipo también está utilizando organoides retinianos (pequeñas versiones de la retina humana cultivadas en laboratorio) para comprender mejor cómo se desarrollan las células de la retina y mejorar las técnicas de trasplante.
Además, los científicos están estudiando ADOA específicamente mediante la creación de modelos celulares utilizando células de la piel de los pacientes. Estos modelos ayudan a investigar cómo la edición genética puede corregir la causa subyacente de la pérdida de visión. Las células nerviosas ópticas derivadas de iPSC autólogas editadas genéticamente pueden tener la mejor probabilidad de un trasplante exitoso porque tienen un bajo riesgo de rechazo y una mayor probabilidad de integración. Estos modelos también se pueden utilizar para evaluar nuevas terapias para la ADOA a gran escala.
“Estamos entusiasmados por el potencial de nuestra investigación no solo para restaurar la visión, sino también para ofrecer esperanza a los pacientes que actualmente tienen opciones de tratamiento limitadas”, dijo el profesor Jeffrey Goldberg, uno de los investigadores principales. “Todavía estamos en una etapa temprana, pero creemos que el trabajo que estamos haciendo ahora podría representar un gran avance en el tratamiento de la pérdida de visión”, agregó la profesora Joyce Liao.
Tus donaciones hacen todo esto posible. Una donación de 100.000 dólares ahora financia un año completo de investigación realizada por un científico postdoctoral dedicado. Cada donación ayuda a acercar esta importante labor para ayudar a los pacientes.
