El camino hacia el tratamiento 12
Informe de la reunión con Abeona Therapeutics por Peter Makai.
El verano pasado tuvimos una reunión con Terapéutica Abeona, una empresa que trabaja en una terapia genética para tratar ADOA. En ADOA hay un error genético en el llamado gen OPA1, necesario para el funcionamiento de las mitocondrias en las células. Si no se hace esto, las células del nervio óptico y las células ganglionares de la retina morirán, lo que provocará una disminución de la visión. La terapia génica promete detener este proceso y frenar el lento deterioro de la visión que experimentan muchas personas.
Abeona está trabajando en varias soluciones terapéuticas y finalmente seleccionarán la mejor que pueda ser un posible tratamiento. La idea es inyectar una mezcla en el ojo. Una gran ventaja de la terapia génica es que dicha inyección sólo debe administrarse una vez. Es bastante difícil llegar a las células del nervio óptico, pero Abeona ha desarrollado una tecnología para hacerlo. En estudios con animales, la terapia génica ha sustituido la función de OPA1 y ha mejorado la visión de ratones con ADOA (los ratones suelen ser modificados genéticamente para estudiar una enfermedad o desarrollar un fármaco).
En este punto, Abeona debe determinar si la mezcla elegida tiene algún efecto secundario negativo y debe realizar estudios en animales para descartarlo antes de dárselo a los pacientes. Aunque esto se encuentra en las primeras etapas de desarrollo, todavía es un desarrollo emocionante. Seguiremos el progreso de este estudio. ¡Ciertamente esperamos que este estudio vaya bien y que pueda probarse en pacientes en el futuro!
