El camino hacia el tratamiento 8
A finales de 2021, uno de nuestros contactos en Stoke Therapeutics nos envió sus resultados financieros y actualizaciones comerciales. Esto incluye (traducido de su página):
La empresa ha nominado STK-002 como candidato clínico para el tratamiento de ADOA, una enfermedad grave y progresiva del nervio óptico. Actualmente no existen tratamientos aprobados para ADOA, que es causada principalmente por mutaciones de pérdida de función en el gen OPA1, lo que resulta en un 50% de expresión de la proteína OPA1 y manifestación de la enfermedad. STK-002, un oligonucleótido antisentido (ASO) patentado, está diseñado para aumentar la expresión de la proteína OPA1 utilizando la copia no mutante (tipo salvaje) del gen OPA1. Según los datos preclínicos generados hasta la fecha, la empresa cree que STK-002 tiene el potencial de ser una terapia modificadora de la enfermedad para personas que viven con ADOA.
