Como pudiste leer anteriormente, PYC, un fabricante de medicamentos de Australia, ha sido aprobado para iniciar un ensayo clínico con un tratamiento potencial para personas con ADOA. La investigación de PYC consta de dos estudios: un ensayo clínico que prueba el tratamiento PYC-001 (SUNDEW) y un estudio sobre la historia natural de ADOA (BANKSIA).
Se necesita investigación clínica para sacar al mercado nuevos medicamentos y que el seguro médico los reembolse. Esta investigación sólo tendrá éxito si hay suficientes participantes. A petición de PYC, compartimos con ustedes su invitación a participar en sus estudios SUNDEW y BANKSIA.
SUNDEW: Ensayo clínico de PYC-001
SUNDEW está investigando un tratamiento potencial para ADOA asociado a OPA1: PYC-001. Este medicamento es el primero en atacar la causa de la mutación genética. El tratamiento consiste en administrar una dosis única y ascendente del fármaco directamente en el ojo, para ver qué tan seguro es y qué tan bien lo toleran las personas.
Tratamiento PYC-001
En resumen, en la forma clásica de ADOA, una deficiencia de OPA1 provoca daño y, en algunos casos, la muerte de las mitocondrias en las células ganglionares de la retina. Sin mitocondrias que funcionen correctamente, las células ganglionares de la retina mueren lentamente. Esto hace que los nervios ópticos se adelgacen, lo que (a menudo lentamente) conduce a la pérdida de la visión.
PYC-001 es una terapia de ARN que consiste en inyectar una dosis única y ascendente del fármaco directamente en el ojo. Este medicamento está destinado a aumentar la cantidad de proteína OPA1 que se produce, con el fin de lograr el equilibrio correcto de la molécula OPA-1. La diferencia entre la terapia de ARN y la de ADN es que la terapia de ADN es permanente. Y que el efecto de la terapia con ARN es reversible si se suspende la terapia.
¿Parece PYC-001 ser seguro y tolerable durante este estudio? Luego se pueden realizar investigaciones de seguimiento. Si el estudio general va bien, el primer tratamiento para ADOA podría estar disponible para todos los que sean elegibles en 2029.
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Iglesias
La investigación SUNDEW se llevará a cabo inicialmente exclusivamente en Australia y Tasmania y posiblemente más adelante en Estados Unidos. Inicialmente, PYC busca participantes que ya estén allí. Si vive en Australia o Tasmania, envíe un correo electrónico a sundew@pyctx.com inscribirse.
BANKSIA: Estudio de historia natural
Además del estudio SUNDEW, PYC realiza investigaciones sobre el curso de ADOA. Este estudio de dos años investiga dos procesos que desempeñan un papel importante en ADOA a nivel molecular. Al investigar esto cuidadosamente, PYC podrá utilizar posteriormente estos procesos para determinar si PYC-001 tiene un efecto sobre la progresión de ADOA.
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BANKSIA se lleva a cabo en varios lugares de EE. UU., Australia y Europa, incluida Ámsterdam:
- Hospital oftalmológico de Sídney, Sídney (Australia)
- Bascom Palmer Eye Institute Universidad de Miami, Miami (Florida, EE.UU.)
- Universidad de Washington, Seattle (Washington, EE.UU.)
- Hospital de Rennes, Rennes (Francia)
- Centros médicos de la Universidad de Ámsterdam, Ámsterdam (Países Bajos)
- Escuela de Medicina de Hannover, Hannover (Alemania)
- Universidad médica de Graz, Graz (Austria)
Enviar un correo electrónico a banksia@pyctx.com para registrarse en este estudio.
Acerca de PYC
PYC es un fabricante de medicamentos. Su objetivo es desarrollar medicamentos que cambien la vida de las personas que más los necesitan: personas con una enfermedad para la que aún no hay tratamiento disponible. El medicamento para ADOA es la segunda terapia de ARN en la que está trabajando PYC. La primera terapia se dirige a la retinitis pigmentosa tipo 11. Todo lo que los investigadores han aprendido a través del programa de retinitis pigmentosa se puede aplicar al programa de ADOA.
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¿Cumple con los criterios para los exámenes SUNDEW y BANKSIA, que se pueden encontrar en sus páginas detalladas? Regístrese inmediatamente a través de los enlaces a continuación. PYC reembolsará los costos de viaje y alojamiento incurridos por usted y cualquier supervisor.
