Hay noticias importantes para la comunidad de ADOA. Stoke Therapeutics ha iniciado el estudio OSPREY, un ensayo clínico de STK-002, un posible tratamiento para la atrofia óptica autosómica dominante (ADOA). Actualmente se buscan participantes para este estudio.
Primer estudio con STK-002 en humanos
El estudio OSPREY es un ensayo clínico de fase 1. Este es el primer estudio en humanos del nuevo fármaco STK-002, específicamente para pacientes con atrofia óptica autosómica dominante (ADOA).
La investigación consta de dos partes:
- Parte A: adultos de entre 18 y 55 años.
- Parte B: niños y jóvenes de entre 6 y 18 años.
Los participantes reciben una dosis única y creciente del fármaco. El objetivo principal de esta fase es investigar la seguridad y la tolerabilidad de STK-002. Además, los investigadores buscan indicios iniciales de si el tratamiento podría tener un efecto positivo sobre la enfermedad.
¿Cómo funciona STK-002?
El fármaco que se está probando se llama STK-002. Se trata de un oligonucleótido antisentido (ASO), un fragmento sintético corto de material genético que actúa sobre el ARN del gen OPA1. El objetivo es aumentar la cantidad de proteína OPA1 funcional para, potencialmente, favorecer la función del nervio óptico.
El medicamento se administra mediante una inyección en el ojo. Si bien esto puede parecer un procedimiento invasivo, los participantes reciben orientación de equipos médicos especializados durante todo el proceso.
El objetivo final del tratamiento es apoyar la función del nervio óptico y, posiblemente, preservar o mejorar la visión. Si esto ocurre realmente se está investigando en un estudio de seguimiento.
Ubicaciones de investigación
El estudio OSPREY se está llevando a cabo actualmente en el Reino Unido, Dinamarca, Austria, Alemania e Italia. Para participar en cualquiera de estos estudios, puede enviar un correo electrónico a: ospreystudy@medpace.com
Buenas noticias para la comunidad europea de ADOA: el centro de investigación en Copenhague, Dinamarca, ahora también recibe participantes internacionales de toda la Unión Europea. Esto permite que más pacientes y familias tengan acceso a participar en el estudio.
Más información o registrarse
Quien desee obtener más información sobre la investigación o ponerse en contacto con un equipo de investigación tiene dos opciones.
Todos los lugares de investigación
Bezoek www.ospreyclinicaltrial.comDespués de seleccionar su idioma, puede ponerse en contacto con el equipo de investigación directamente a través de "Osprey Recruitment Team" en la parte inferior del sitio web. Para Austria e Italia, puede enviar un correo electrónico ospreystudy@medpace.com e indique que desea que la oficina en Austria o Italia se ponga en contacto con usted.
Centro de investigación danés (Copenhague)
Enviar un correo electrónico a ospreystudy@medpace.com Indique que desea que la sede en Dinamarca se ponga en contacto con usted. Medpace compartirá sus datos con el equipo de investigación, que se comunicará con usted para una conversación sin compromiso sobre el estudio, los procedimientos, los posibles riesgos y su idoneidad para participar.
¿Podría usted ser elegible?
Para garantizar que el estudio sea lo más seguro posible para todos los participantes, el equipo médico utiliza una lista de criterios.
Usted podría ser elegible si:
- Tienes entre 18 y 55 años (para participar en la Parte A del estudio), o entre 6 y 18 años (para participar en la Parte B);
- Usted tiene el diagnóstico clínico de ADOA, confirmado por una prueba genética que demuestra una variante 'heterocigota' del gen OPA1;
- Su agudeza visual residual (AVRC), medida en una tabla de letras ETDRS estándar, se sitúa entre 35 y 70 letras en cada ojo. Los dos primeros pacientes del estudio constituyen una excepción: deben tener una puntuación entre 5 y 35 letras en cada ojo.
La participación no es posible cuando:
- En este proceso intervienen ciertas variantes del gen OPA1, como las variantes con ganancia de función, las homocigotas o las heterocigotas compuestas;
- Se presentan síntomas extraoculares, como en el síndrome ADOA-plus o el síndrome de Behr;
- Otras enfermedades oculares o un mayor riesgo de inflamación ocular pueden influir en los resultados de la prueba;
- Existen tratamientos actuales o anteriores que podrían dañar el nervio óptico.
Meer húmedo
Los registros oficiales del estudio están disponibles a través de los registros clínicos europeos y británicos.
- Haga clic aquí para acceder al registro de la UE.
- Haga clic aquí para acceder al registro del Reino Unido.
La Fundación Cure ADOA anima a cualquier persona que pueda cumplir los requisitos a informarse. Participar en la investigación clínica es una decisión personal, pero estudios como OSPREY representan un paso importante hacia futuros tratamientos para la ADOA.
