#34 : Nouvelles encourageantes de la recherche de Stanford Medicine
Le mois dernier, nous avons rencontré les professeurs Jeffrey Goldberg et Joyce Liao de l'université de Stanford. La recherche sur l'atrophie optique autosomique dominante (ADOA) entre dans une nouvelle phase ambitieuse. Lors de cette réunion approfondie, nous avons discuté des avancées importantes réalisées à Stanford pour lutter contre l'ADOA. Ces travaux sont rendus possibles en partie par […]
N° 33 : PYC-001, un espoir à l’horizon pour le traitement de l’ADOA
Lors de notre journée ADOA, le samedi 1er novembre 2025, Aishwarya Kundu, directrice principale de la recherche translationnelle, a présenté les derniers résultats de PYC. Vous pouvez les consulter dans ce numéro de « La voie du traitement », un guide pratique pour les patients et leurs familles. L’ADOA, ou atrophie optique autosomique dominante, est causée par une anomalie du gène OPA1. […]
#32 : Nouvelles perspectives sur l’ADOA de Stoke Therapeutics
Cette fois-ci, nous partageons un article de blog spécial du Dr Steve Gross, qui développe un nouveau médicament prometteur pour l'ADOA chez Stoke Therapeutics. Lors de la Journée des patients, le 1er novembre 2025, il a partagé des informations nouvelles, inspirantes et importantes. Principales conclusions : les patients atteints d'ADOA perdent progressivement la vue lorsqu'ils […]
#31 : De la transplantation mitochondriale aux problèmes d'audition
Recherches prometteuses sur l'ADOA(-plus) et les mitochondries. Dans de précédents articles sur la voie du traitement, nous avons principalement mis en avant les recherches menées aux États-Unis. Mais d'importantes recherches sur les neuropathies optiques héréditaires telles que l'ADOA et l'ADOA+ sont également en cours aux Pays-Bas. Nous avons discuté avec René de Coo, affilié au groupe de recherche mitochondriale dirigé par le professeur Bert Smeets […]
#30 : L'approche d'ASHA Therapeutics pour ralentir et inverser partiellement l'ADOA
Nouveaux développements dans la recherche sur l'ADOA : l'approche d'ASHA Therapeutics pour ralentir et inverser partiellement l'ADOA par Peter Makai Fin avril 2025, des bénévoles de la Fondation Cure ADOA et d'ADOAA (notre organisation sœur américaine) ont rencontré des représentants d'ASHA Therapeutics. ASHA Therapeutics a dévoilé des recherches prometteuses sur deux nouveaux candidats médicaments pour […]
#29 : Une avancée dans la thérapie cellulaire rétinienne
Restauration de la vision : une avancée majeure dans la thérapie cellulaire rétinienne. L’atrophie optique autosomique dominante (ADOA) est une maladie génétique qui touche principalement les nerfs optiques. Ces derniers sont essentiels à la transmission de l’information visuelle des yeux au cerveau. Cette affection entraîne souvent une perte progressive de la vision, débutant dès l’enfance ou au début de l’âge adulte. L’ADOA est le plus souvent […]
#28 : Entretien avec Christina Eckmann-Hansen sur l'impact de l'ADOA
L'impact de l'ADOA – entretien avec Christina Eckmann-Hansen En octobre, nous avons discuté avec Christina Eckmann-Hansen, une optométriste qui a effectué un doctorat sur l'ADOA à l'Université de Copenhague, complété par des recherches supplémentaires sur cette maladie. Bien que notre intérêt premier porte sur les traitements possibles, nous remarquons que le diagnostic et l’impact de l’ADOA ne sont pas […]
Le chemin du traitement 27
Nouveaux développements dans la régénération du nerf optique – Entretien avec Petr Baranov Nous avons eu un entretien avec le Dr. Petr Baranov, chercheur au Mass Eye and Ear's Schepens Eye Research Institute, qui travaille au développement d'une thérapie de remplacement cellulaire pour le glaucome et les neuropathies optiques. Dans l'ADOA, les lésions du nerf optique sont la principale cause de […]
Le chemin du traitement 26
PYC : premier patient à recevoir un médicament ADOA en octobre 2024 Fin septembre, nous avons eu une consultation conjointe avec PYC et avec l'Autosomal Dominant Optic Atrophy Association, notre organisation sœur aux États-Unis. PYC travaille depuis un certain temps sur un traitement pour l'ADOA classique, dans lequel la mutation OPA1 provoque la maladie et il n'y a aucun symptôme autre que […]
Le chemin du traitement 25
Comment se déroulent les essais cliniques à l’ADOA ? À l’heure actuelle, plusieurs sociétés sont sur le point de démarrer des essais cliniques (PYC, Stoke, etc.). Celles-ci sont nécessaires pour démontrer que leur traitement fonctionne réellement. Mais quelles sont les démarches à effectuer avant qu’un médicament puisse vous être prescrit par votre médecin ? Avant qu’une entreprise pharmaceutique ne lance des essais cliniques […]
