Le chemin du traitement 12
Rapport de rencontre avec Abeona Therapeutics par Peter Makai.
L'été dernier, nous avons eu une réunion avec Abeona Thérapeutique, une entreprise qui travaille sur une thérapie génique pour traiter l'ADOA. Dans l'ADOA, il existe une erreur génétique dans le gène dit OPA1, nécessaire au fonctionnement des mitochondries dans les cellules. Si cela n’est pas fait, les cellules du nerf optique et les cellules ganglionnaires de la rétine mourront, entraînant une diminution de la vision. La thérapie génique promet d’arrêter ce processus et de ralentir le lent déclin de la vision dont souffrent de nombreuses personnes.
Abeona travaille sur plusieurs solutions thérapeutiques et sélectionnera finalement la meilleure qui puisse constituer un traitement possible. L’idée est d’injecter un mélange dans l’œil. Un avantage majeur de la thérapie génique est qu’une telle injection ne doit être administrée qu’une seule fois. Il est assez difficile d’atteindre les cellules du nerf optique, mais Abeona a développé une technologie pour y parvenir. Dans les études animales, la thérapie génique a remplacé la fonction d'OPA1 et amélioré la vision des souris atteintes d'ADOA (les souris sont souvent génétiquement modifiées pour étudier une maladie ou développer un médicament).
À ce stade, Abeona doit déterminer si le mélange choisi a des effets secondaires négatifs et doit mener des études sur les animaux pour exclure cela avant de le donner aux patients. Même si nous n’en sommes qu’aux premiers stades de développement, il s’agit toujours d’un développement passionnant. Nous suivrons l’évolution de cette étude. Nous espérons bien sûr que cette étude se déroulera bien et qu’elle pourra être testée chez des patients à l’avenir !
