Le chemin du traitement 8
Fin 2021, l'un de nos contacts chez Stoke Therapeutics nous a envoyé ses résultats financiers et des mises à jour commerciales. Cela comprend (traduit de leur page) :
La société a désigné STK-002 comme candidat clinique pour le traitement de l'ADOA, une maladie grave et évolutive du nerf optique. Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour l’ADOA, qui est principalement causée par des mutations avec perte de fonction du gène OPA1, entraînant une expression de 50 % de la protéine OPA1 et une manifestation de la maladie. STK-002, un oligonucléotide antisens (ASO) exclusif, est conçu pour augmenter l'expression de la protéine OPA1 en utilisant la copie non mutante (de type sauvage) du gène OPA1. Sur la base des données précliniques générées à ce jour, la société estime que STK-002 a le potentiel d'être un traitement modificateur de la maladie pour les personnes vivant avec l'ADOA.
