Comme vous avez pu le lire plus tôt, PYC, un fabricant de médicaments australien, a été autorisé à lancer un essai clinique avec un traitement potentiel pour les personnes atteintes d'ADOA. La recherche de PYC comprend deux études : un essai clinique testant le traitement PYC-001 (SUNDEW) et une étude sur l'histoire naturelle de l'ADOA (BANKSIA).
La recherche clinique est nécessaire pour mettre de nouveaux médicaments sur le marché et les faire rembourser par l'assurance maladie. Cette recherche ne réussira que s'il y a suffisamment de participants. À la demande de PYC, nous partageons avec vous leur invitation à participer à leurs études SUNDEW et BANKSIA.
SUNDEW : Essai clinique du PYC-001
SUNDEW étudie un traitement potentiel pour l'ADOA associée à OPA1 : PYC-001. Ce médicament est le premier à cibler la cause de la mutation génétique. Le traitement consiste à administrer une dose unique et croissante du médicament directement dans l’œil, pour vérifier son degré de sécurité et sa tolérance.
Traitement PYC-001
En bref, dans la forme classique de l’ADOA, un déficit en OPA1 entraîne des lésions et dans certains cas la mort des mitochondries des cellules ganglionnaires de la rétine. Sans mitochondries fonctionnant correctement, les cellules ganglionnaires de la rétine meurent lentement. Cela entraîne un amincissement des nerfs optiques, ce qui entraîne (souvent lentement) une perte de vision.
Le PYC-001 est une thérapie par ARN qui consiste à injecter une dose unique et croissante du médicament directement dans l’œil. Ce médicament est destiné à augmenter la quantité de protéine OPA1 produite, afin d’atteindre le bon équilibre de la molécule OPA-1. La différence entre la thérapie ARN et la thérapie ADN est que la thérapie ADN est permanente. Et que l’effet de la thérapie par ARN est réversible si vous arrêtez la thérapie.
Le PYC-001 semble-t-il sûr et tolérable au cours de cette étude ? Des recherches de suivi peuvent alors avoir lieu. Si l’ensemble de l’étude se déroule bien, le premier traitement contre l’ADOA pourrait être disponible pour toutes les personnes éligibles en 2029.
Emplacements
La recherche SUNDEW se déroulera dans un premier temps exclusivement en Australie et en Tasmanie, et peut-être plus tard aux États-Unis. Dans un premier temps, PYC recherche des participants déjà sur place. Si vous habitez en Australie ou en Tasmanie, veuillez envoyer un e-mail à sundew@pyctx.com se inscrire.
BANKSIA : Etude d'histoire naturelle
En plus de l'étude SUNDEW, PYC mène des recherches sur le cours de l'ADOA. Cette étude de deux ans étudie deux processus qui jouent un rôle important dans l'ADOA au niveau moléculaire. En étudiant cela attentivement, PYC pourra ensuite utiliser ces processus pour déterminer si PYC-001 a un effet sur la progression de l’ADOA.
Emplacements
BANKSIA se déroule dans divers endroits aux États-Unis, en Australie et en Europe, notamment à Amsterdam :
- Hôpital ophtalmologique de Sydney, Sydney (Australie)
- Bascom Palmer Eye Institute Université de Miami, Miami (Floride, États-Unis)
- Université de Washington, Seattle (Washington, États-Unis)
- Hôpital de Rennes, Rennes (France)
- Centres médicaux universitaires d'Amsterdam, Amsterdam (Pays-Bas)
- École de médecine de Hanovre, Hanovre (Allemagne)
- Université médicale de Graz, Graz (Autriche)
Envoyer un e-mail à banksia@pyctx.com pour vous inscrire à cette étude.
À propos de PYC
PYC est un fabricant de médicaments. Leur objectif est de développer des médicaments qui changeront la vie des personnes qui en ont le plus besoin : les personnes atteintes d’une maladie pour laquelle aucun traitement n’est encore disponible. Le médicament pour l’ADOA est la deuxième thérapie à ARN sur laquelle PYC travaille. La première thérapie cible la rétinite pigmentaire de type 11. Tout ce que les chercheurs ont appris grâce au programme sur la rétinite pigmentaire peut être appliqué au programme pour l'ADOA.
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Répondez-vous aux critères des examens SUNDEW et BANKSIA, qui se trouvent sur leurs pages détaillées ? Inscrivez-vous immédiatement via les liens ci-dessous. Les frais de déplacement et d'hébergement engagés par vous et tout superviseur seront remboursés par PYC.
