Une nouvelle importante pour la communauté ADOA : Stoke Therapeutics a lancé l’étude OSPREY, un essai clinique évaluant le STK-002, un traitement potentiel de l’atrophie optique autosomique dominante (ADOA). Le recrutement de participants est en cours.
Première étude chez l'homme avec le STK-002
L'étude OSPREY est un essai clinique de phase 1. Il s'agit de la première étude chez l'humain du nouveau médicament STK-002, spécifiquement destiné aux patients atteints d'atrophie optique autosomique dominante (ADOA).
La recherche se compose de deux parties :
- Partie A: adultes âgés de 18 à 55 ans.
- Partie B: les enfants et les jeunes âgés de 6 à 18 ans.
Les participants reçoivent une dose unique et croissante du médicament. L'objectif principal de cette phase est d'évaluer l'innocuité et la tolérance du STK-002. De plus, les chercheurs étudient les premiers signes d'un éventuel effet positif du traitement sur la maladie.
Comment fonctionne le STK-002 ?
Le médicament testé est appelé STK-002. Il s'agit d'un oligonucléotide antisens (ASO), un court fragment de matériel génétique synthétique ciblant l'ARN du gène OPA1. L'objectif est d'augmenter la quantité de protéine OPA1 fonctionnelle afin de potentiellement soutenir la fonction du nerf optique.
Le médicament est administré par injection intraoculaire. Bien que cela puisse paraître invasif, les participants sont accompagnés par des équipes médicales spécialisées tout au long du processus.
L'objectif ultime du traitement est de soutenir la fonction du nerf optique et, si possible, de préserver ou d'améliorer la vision. Une étude de suivi est en cours pour vérifier si cela se produit réellement.
Lieux de recherche
L’étude OSPREY est actuellement menée au Royaume-Uni, au Danemark, en Autriche, en Allemagne et en Italie. Si vous souhaitez participer à ces études dans l’un de ces pays, vous pouvez envoyer un courriel à : ospreystudy@medpace.com
Bonne nouvelle pour la communauté européenne ADOA : le centre de recherche de Copenhague, au Danemark, accueille désormais des participants internationaux de toute l’Union européenne. Cela permet à un plus grand nombre de patients et de familles de participer à l’étude.
Pour plus d'informations ou pour vous inscrire, veuillez nous contacter.
Toute personne souhaitant en savoir plus sur la recherche ou entrer en contact avec une équipe de recherche dispose de deux options.
Tous les lieux de recherche
Visitez www.ospreyclinicaltrial.comAprès avoir sélectionné votre langue, vous pouvez contacter directement l'équipe de recherche via « Équipe de recrutement Osprey » en bas du site web. Pour l'Autriche et l'Italie, vous pouvez envoyer un courriel. ospreystudy@medpace.com et indiquez que vous souhaitez être contacté par le bureau en Autriche ou en Italie.
Site de recherche danois (Copenhague)
Envoyer un e-mail à ospreystudy@medpace.com Indiquez que vous souhaitez être contacté(e) par l'équipe au Danemark. Medpace transmettra ensuite vos coordonnées à cette équipe, qui vous contactera pour un entretien sans engagement concernant l'étude, les procédures, les risques potentiels et votre éligibilité.
Êtes-vous potentiellement éligible ?
Afin de garantir que l'étude soit aussi sûre que possible pour tous les participants, l'équipe médicale utilise une liste de critères.
Vous pourriez être admissible si :
- vous avez entre 18 et 55 ans (pour participer à la partie A de l’étude), ou entre 6 et 18 ans (pour participer à la partie B) ;
- vous avez le diagnostic clinique d'ADOA, confirmé par un test génétique démontrant une variante « hétérozygote » du gène OPA1 ;
- Votre acuité visuelle résiduelle (AVRC), mesurée sur une échelle de lettres ETDRS standard, se situe entre 35 et 70 lettres pour chaque œil. Les deux premiers patients de l'étude font exception : leur score doit se situer entre 5 et 35 lettres pour chaque œil.
La participation n'est pas possible lorsque :
- certaines variantes d'OPA1 sont impliquées, telles que les variantes à gain de fonction, homozygotes ou hétérozygotes composées ;
- des symptômes extraoculaires sont présents, comme dans le syndrome ADOA-plus ou le syndrome de Behr ;
- D’autres maladies oculaires ou un risque accru d’inflammation oculaire peuvent influencer les résultats du test ;
- Il existe des traitements actuels ou antérieurs susceptibles d'endommager le nerf optique.
Vous souhaitez en savoir plus?
Les données officielles de l'étude sont disponibles via les registres cliniques européens et britanniques.
La Fondation Cure ADOA encourage toute personne potentiellement éligible à se renseigner. La participation à la recherche clinique est un choix personnel, mais des études comme OSPREY représentent une avancée importante vers de futurs traitements pour l'ADOA.
