La strada verso la cura 12
Resoconto dell'incontro con Abeona Therapeutics di Peter Makai.
L'estate scorsa abbiamo avuto un incontro con Terapia Abeona, un'azienda che lavora su una terapia genica per il trattamento dell'ADOA. Nell'ADOA è presente un errore genetico nel cosiddetto gene OPA1, necessario per il funzionamento dei mitocondri nelle cellule. Se ciò non viene fatto, le cellule del nervo ottico e le cellule gangliari della retina moriranno, portando ad una diminuzione della vista. La terapia genica promette di arrestare questo processo e di rallentare il lento declino della vista che sperimentano molte persone.
Abeona sta lavorando su diverse soluzioni terapeutiche e alla fine selezionerà quella migliore che possa essere un possibile trattamento. L'idea è quella di iniettare una miscela nell'occhio. Un grande vantaggio della terapia genica è che tale iniezione deve essere somministrata solo una volta. È piuttosto difficile raggiungere le cellule del nervo ottico, ma Abeona ha sviluppato una tecnologia per farlo. Negli studi sugli animali, la terapia genica ha sostituito la funzione di OPA1 e migliorato la vista dei topi affetti da ADOA (i topi vengono spesso geneticamente modificati per studiare una malattia o sviluppare un farmaco).
A questo punto, Abeona deve determinare se la miscela scelta ha effetti collaterali negativi e deve condurre studi sugli animali per escluderli prima di somministrarla ai pazienti. Sebbene sia nelle prime fasi di sviluppo, è ancora uno sviluppo entusiasmante. Monitoreremo l'avanzamento di questo studio. Speriamo sicuramente che questo studio vada bene e che possa essere testato sui pazienti in futuro!
