La strada verso la cura 8
Alla fine del 2021, uno dei nostri contatti presso Stoke Therapeutics ci ha inviato i risultati finanziari e gli aggiornamenti aziendali. Ciò include (tradotto dalla loro pagina):
L'azienda ha nominato STK-002 come candidato clinico per il trattamento dell'ADOA, una malattia grave e progressiva del nervo ottico. Attualmente non esistono trattamenti approvati per l'ADOA, che è causato principalmente da mutazioni con perdita di funzione nel gene OPA1, che determinano un'espressione della proteina OPA50 del 1% e la manifestazione della malattia. STK-002, un oligonucleotide antisenso (ASO) brevettato, è progettato per aumentare l'espressione della proteina OPA1 utilizzando la copia non mutante (wild-type) del gene OPA1. Sulla base dei dati preclinici generati fino ad oggi, l’azienda ritiene che STK-002 abbia il potenziale per essere una terapia modificante la malattia per le persone che vivono con ADOA.
