Nuovi sviluppi nella rigenerazione del nervo ottico – Intervista con Petr Baranov
Abbiamo intervistato il Dott. nel giugno 2024. Petr Baranov, ricercatore presso lo Schepens Eye Research Institute di Mass Eye and Ear, che sta lavorando allo sviluppo di una terapia di sostituzione cellulare per il glaucoma e le neuropatie ottiche.
Nell'ADOA, il danno al nervo ottico è la causa principale della perdita della vista. In alcuni individui, la progressione dell’ADOA è grave e porta a una significativa perdita di cellule del nervo ottico. Ciò si traduce in una visione residua solo del 5-10%. In questi individui, i trattamenti volti a rallentare o arrestare la malattia sarebbero di scarso beneficio. Tuttavia, la rigenerazione o la sostituzione delle cellule del nervo ottico potrebbero potenzialmente ripristinare la vista. Seguiamo questi sviluppi da tempo, vedi anche episodio 11 di Road to Treatment.
L'ADOA danneggia le cellule gangliari della retina (RGC o cellule del nervo ottico), queste sono le cellule responsabili della trasmissione delle informazioni visive al cervello. Dott. Baranov ha discusso dell'obiettivo del suo laboratorio di sostituire queste cellule e ricollegarle al cervello. Ha spiegato che in passato c'era stato molto entusiasmo all'idea di iniettare cellule staminali nell'occhio di una persona per ripristinare la vista, ma l'idea di inserire semplicemente cellule staminali nell'occhio non funzionava e in molti casi causava danni permanenti. Pertanto, le cliniche che offrono terapie con cellule staminali per ripristinare la vista possono essere molto pericolose. Invece il laboratorio del dottor funziona. Baranov alla terapia di sostituzione cellulare, che funziona in modo diverso.
La terapia sostitutiva dell'RGC prevede il prelievo di un campione di sangue, la conversione delle cellule del sangue in cellule staminali pluripotenti e la successiva conversione in organoidi retinici (strutture 3D che si svilupperanno in RGC). Questi organoidi retinici coltivati in laboratorio possono quindi essere trapiantati nell’occhio. Ciò è stato fatto sperimentalmente nei topi, ma il semplice trapianto di un organoide retinale in un topo non è sufficiente affinché il topo possa vedere. La sfida più grande è capire come collegare queste nuove cellule sia all’occhio che al cervello. Il lavoro del Dott. Il laboratorio di Baranov prevede la creazione del microambiente giusto per la crescita di queste nuove cellule. Lo paragona al modo in cui un seme non può crescere senza il terreno giusto; Una cellula ha anche bisogno delle giuste condizioni per crescere e formare connessioni.
Dott. Baranov ha sottolineato che non è necessario che le cellule provengano dalla persona malata, ma che sia possibile utilizzare il sangue di un donatore sano. Questo approccio consente di creare e utilizzare celle standardizzate che possono essere utilizzate per qualsiasi individuo. In sostanza, le cellule di una singola persona sana possono essere impiantate in migliaia di pazienti (compresi quelli affetti da ADOA, così come quelli affetti da glaucoma o altre neuropatie ottiche). Per le aziende farmaceutiche, l’uso di celle standardizzate presenta grandi vantaggi, poiché questo approccio porta a un controllo di qualità più semplice e a processi di approvazione più rapidi. L’uso di cellule donatrici richiederebbe probabilmente solo un’immunosoppressione minima o locale (soppressione del sistema immunitario in modo che il corpo non espelli la cellula impiantata). Questo perché l'occhio è considerato “immune-privilegiato”, il che significa che la normale risposta immunitaria del corpo è limitata all'interno dell'occhio.
Per quanto riguarda i prossimi passi del laboratorio, la speranza è quella di passare dagli studi sugli animali a quelli sull’uomo. Sebbene gli studi sugli animali possano spesso dimostrare se una terapia sarà sicura, non sempre possono prevedere se il trattamento sarà efficace. A causa della tecnologia e dei processi coinvolti, la ricerca può continuare solo con finanziamenti sufficienti e il Dr. Baranov sta raccogliendo attivamente fondi per continuare la ricerca. Anche se è difficile prevedere una tempistica, la speranza è che la sperimentazione umana possa iniziare entro i prossimi 4-5 anni. Dott. Baranov ha anche affermato che il suo laboratorio non è l'unico a lavorare su questo approccio e che collabora con molti altri ricercatori e organizzazioni che lavorano su diversi aspetti del progetto.
La rigenerazione è un approccio radicalmente nuovo che non si concentra sulla riparazione delle cellule esistenti, ma piuttosto sulla loro sostituzione con cellule nuove e sane. In questo senso, è diverso da altri approcci che tentano solo di rallentare o arrestare la malattia, come la neuroprotezione, l’RNA e le terapie geniche (di cui vanno comunque benefici i soggetti con residuo visivo). Questo è uno sviluppo molto entusiasmante e continueremo a seguire il Dr. Continua a seguire Baranov nei prossimi anni!
Riassunto dell'incontro di Peter e Olivia
