Ci sono importanti novità per la comunità dei pazienti affetti da ADOA. Stoke Therapeutics ha avviato lo studio OSPREY, una sperimentazione clinica su STK-002, un potenziale trattamento per l'atrofia ottica autosomica dominante (ADOA). Attualmente si cercano partecipanti per questo studio.
Primo studio con STK-002 sull'uomo.
Lo studio OSPREY è una sperimentazione clinica di Fase 1. Si tratta del primo studio sull'uomo del nuovo farmaco STK-002, specificamente destinato ai pazienti affetti da atrofia ottica autosomica dominante (ADOA).
La ricerca si compone di due parti:
- Parte Aadulti di età compresa tra i 18 e i 55 anni.
- Parte Bbambini e ragazzi dai 6 ai 18 anni.
I partecipanti ricevono una singola dose crescente del farmaco. L'obiettivo principale di questa fase è valutare la sicurezza e la tollerabilità di STK-002. Inoltre, i ricercatori sono alla ricerca di prime indicazioni sul fatto che il trattamento possa avere un effetto positivo sulla malattia.
Come funziona STK-002?
Il farmaco in fase di sperimentazione si chiama STK-002. Si tratta di un cosiddetto "oligonucleotide antisenso" (ASO), un breve frammento sintetico di materiale genetico che agisce sull'RNA del gene OPA1. L'obiettivo è aumentare la quantità di proteina OPA1 funzionale, in modo da poter potenzialmente supportare la funzione del nervo ottico.
Il farmaco viene somministrato tramite un'iniezione nell'occhio. Sebbene possa sembrare una procedura invasiva, i partecipanti sono seguiti da équipe mediche specializzate durante l'intero processo.
L'obiettivo finale del trattamento è supportare la funzione del nervo ottico e, possibilmente, preservare o migliorare la vista. La reale efficacia di tale trattamento è oggetto di uno studio di follow-up.
Luoghi di ricerca
Lo studio OSPREY è attualmente in corso nel Regno Unito, in Danimarca, Austria, Germania e Italia. Per tutte le località, se siete interessati a partecipare a questi studi, potete inviare un'e-mail a: ospreystudy@medpace.com
Ottime notizie per la comunità europea di pazienti affetti da ADOA: il centro di ricerca di Copenaghen, in Danimarca, accoglie ora anche partecipanti internazionali provenienti da tutta l'Unione Europea. Questo offre a un maggior numero di pazienti e famiglie l'opportunità di partecipare allo studio.
Maggiori informazioni o registrazione
Chiunque desideri saperne di più sulla ricerca o mettersi in contatto con un team di ricerca ha due opzioni.
Tutte le sedi di ricerca
Bezoek www.ospreyclinicaltrial.comDopo aver selezionato la lingua, puoi contattare direttamente il team di ricerca tramite "Osprey Recruitment Team" in fondo al sito web. Per Austria e Italia, puoi inviare un'e-mail ospreystudy@medpace.com e indicare che si desidera essere contattati dalla sede in Austria o in Italia.
Centro di ricerca danese (Copenaghen)
Invia una e-mail a ospreystudy@medpace.com e indicare che si desidera essere contattati dalla sede in Danimarca. Medpace condividerà quindi i vostri dati con il team di ricerca, che vi contatterà per un colloquio senza impegno sullo studio, le procedure, i potenziali rischi e la vostra idoneità.
Potresti avere i requisiti necessari?
Per garantire che lo studio sia il più sicuro possibile per tutti i partecipanti, l'équipe medica utilizza un elenco di criteri.
Potresti avere diritto a partecipare se:
- Hai un'età compresa tra i 18 e i 55 anni (per partecipare alla Parte A dello studio) oppure tra i 6 e i 18 anni (per partecipare alla Parte B);
- Lei ha la diagnosi clinica di ADOA, confermata da un test genetico che dimostra una variante eterozigote del gene OPA1;
- La tua acuità visiva residua (BCVA), misurata su una tabella di lettere ETDRS standard, è compresa tra 35 e 70 lettere per occhio. I primi due pazienti dello studio costituiscono un'eccezione: devono avere un punteggio compreso tra 5 e 35 lettere per occhio.
La partecipazione non è possibile quando:
- Sono coinvolte alcune varianti del gene OPA1, come le varianti con guadagno di funzione, omozigoti o eterozigoti composte;
- sono presenti sintomi extraoculari, come nella sindrome ADOA-plus o nella sindrome di Behr;
- altre patologie oculari o un aumentato rischio di infiammazione oculare possono influenzare i risultati del test;
- Esistono trattamenti attuali o precedenti che potrebbero causare danni al nervo ottico.
Vuoi saperne di più?
I dati ufficiali dello studio sono disponibili tramite i registri clinici europei e britannici.
La Fondazione Cure ADOA incoraggia chiunque ne abbia i requisiti a informarsi. La partecipazione alla ricerca clinica è una scelta personale, ma studi come OSPREY rappresentano un passo importante verso future terapie per l'ADOA.
