Come hai potuto leggere in precedenza, PYC, un produttore di farmaci australiano, è stato autorizzato ad avviare una sperimentazione clinica con un potenziale trattamento per le persone con ADOA. La ricerca di PYC consiste in due studi: uno studio clinico che testa il trattamento PYC-001 (SUNDEW) e uno studio sulla storia naturale dell'ADOA (BANKSIA).
La ricerca clinica è necessaria per immettere sul mercato nuovi medicinali e ottenerne il rimborso da parte dell'assicurazione sanitaria. Questa ricerca avrà successo solo se ci saranno partecipanti sufficienti. Su richiesta di PYC, condividiamo con voi il loro invito a partecipare ai loro studi su SUNDEW e BANKSIA.
Drosera: sperimentazione clinica di PYC-001
SUNDEW sta studiando un potenziale trattamento per l'ADOA associato a OPA1: PYC-001. Questo medicinale è il primo ad agire sulla causa della mutazione genetica. Il trattamento prevede la somministrazione di una singola dose crescente del farmaco direttamente nell’occhio, per vedere quanto è sicuro e quanto bene lo tollerano le persone.
Trattamento PYC-001
In breve, nella forma classica di ADOA, una carenza di OPA1 porta al danneggiamento e in alcuni casi alla morte dei mitocondri nelle cellule gangliari della retina. Senza i mitocondri correttamente funzionanti, le cellule gangliari della retina muoiono lentamente. Ciò fa sì che i nervi ottici si assottiglino, il che (spesso lentamente) porta alla perdita della vista.
PYC-001 è una terapia con RNA che prevede l'iniezione di una singola dose crescente del farmaco direttamente nell'occhio. Questo farmaco ha lo scopo di aumentare la quantità di proteina OPA1 prodotta, al fine di raggiungere il corretto equilibrio della molecola OPA-1. La differenza tra la terapia con RNA e quella con DNA è che la terapia con DNA è permanente. E che l’effetto della terapia con RNA è reversibile se si interrompe la terapia.
Il PYC-001 sembra essere sicuro e tollerabile durante questo studio? Successivamente è possibile effettuare ricerche di follow-up. Se lo studio complessivo andrà bene, il primo trattamento per l’ADOA potrebbe essere disponibile per tutti gli aventi diritto nel 2029.
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posizioni
La ricerca SUNDEW si svolgerà inizialmente esclusivamente in Australia e Tasmania e possibilmente successivamente negli Stati Uniti. Inizialmente, PYC sta cercando partecipanti che sono già presenti. Se vivi in Australia o Tasmania, invia un'e-mail a drosera@pyctx.com per iscriverti.
BANKSIA: Studio di storia naturale
Oltre allo studio SUNDEW, PYC conduce ricerche sul corso dell'ADOA. Questo studio di due anni indaga due processi che svolgono un ruolo importante nell'ADOA a livello molecolare. Esaminando attentamente questo aspetto, PYC sarà presto in grado di determinare se PYC-001 ha un effetto sulla progressione dell'ADOA in base a questi processi.
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posizioni
BANKSIA si svolge in varie località negli Stati Uniti, Australia ed Europa, inclusa Amsterdam:
- Sydney Eye Hospital, Sydney (Australia)
- Bascom Palmer Eye Institute Università di Miami, Miami (Florida, Stati Uniti)
- Università di Washington, Seattle (Washington, Stati Uniti)
- Ospedale di Rennes, Rennes (Francia)
- Centri medici dell'Università di Amsterdam, Amsterdam (Paesi Bassi)
- Scuola di Medicina di Hannover, Hannover (Germania)
- Università di Medicina di Graz, Graz (Austria)
Invia una e-mail a banksia@pyctx.com per registrarsi a questo studio.
Informazioni su PYC
PYC è un produttore di farmaci. Il loro obiettivo è sviluppare farmaci che cambino la vita per le persone che ne hanno più bisogno: persone con una malattia per la quale non è ancora disponibile alcun trattamento. Il farmaco per ADOA è la seconda terapia con RNA su cui sta lavorando PYC. La prima terapia è mirata alla retinite pigmentosa di tipo 11. Tutto ciò che i ricercatori hanno appreso attraverso il programma sulla retinite pigmentosa può essere applicato al programma per ADOA.
Iscriviti
Soddisfi i criteri per gli esami SUNDEW e BANKSIA, che puoi trovare nelle loro pagine dettagliate? Registrati subito tramite i link sottostanti. Le spese di viaggio e alloggio sostenute da te e da qualsiasi supervisore saranno rimborsate da PYC.
