Droga do leczenia 12
Sprawozdanie ze spotkania z Abeona Therapeutics autorstwa Petera Makai.
Latem ubiegłego roku mieliśmy spotkanie z Terapia Abeona, firmy pracującej nad terapią genową w leczeniu ADOA. W ADOA występuje błąd genetyczny w tzw. genie OPA1, który jest niezbędny do funkcjonowania mitochondriów w komórkach. Jeśli nie zostanie to zrobione, komórki nerwu wzrokowego i komórki zwojowe siatkówki obumrą, co doprowadzi do pogorszenia widzenia. Terapia genowa obiecuje zatrzymać ten proces i spowolnić powolne pogarszanie się wzroku, którego doświadcza wiele osób.
Abeona pracuje nad kilkoma rozwiązaniami terapeutycznymi i ostatecznie wybierze najlepsze, które będzie możliwe. Pomysł polega na wstrzyknięciu mieszaniny do oka. Główną zaletą terapii genowej jest to, że taki zastrzyk należy wykonać tylko raz. Dotarcie do rzeczywistych komórek nerwu wzrokowego jest dość trudne, ale Abeona opracowała technologię, która to umożliwia. W badaniach na zwierzętach terapia genowa zastąpiła funkcję OPA1 i poprawiła wzrok myszy za pomocą ADOA (myszy są często modyfikowane genetycznie w celu badania choroby lub opracowania leku).
Na tym etapie firma Abeona musi ustalić, czy wybrana mieszanina ma jakiekolwiek negatywne skutki uboczne, a przed podaniem jej pacjentom musi przeprowadzić badania na zwierzętach, aby to wykluczyć. Chociaż jest to na wczesnym etapie rozwoju, jest to wciąż ekscytujący rozwój. Będziemy monitorować postęp tego badania. Mamy nadzieję, że to badanie przebiegnie pomyślnie i że w przyszłości będzie można je przetestować na pacjentach!
