Droga do leczenia 8
Pod koniec 2021 roku jeden z naszych kontaktów w Stoke Therapeutics przesłał nam swoje wyniki finansowe i aktualizacje biznesowe. Obejmuje to (przetłumaczone z ich strony):
Firma nominowała STK-002 jako kandydata klinicznego do leczenia ADOA, ciężkiej i postępującej choroby nerwu wzrokowego. Obecnie nie ma zatwierdzonych metod leczenia ADOA, które jest spowodowane głównie mutacjami powodującymi utratę funkcji w genie OPA1, co skutkuje 50% ekspresją białka OPA1 i objawami choroby. STK-002, zastrzeżony oligonukleotyd antysensowny (ASO), został zaprojektowany w celu zwiększenia ekspresji białka OPA1 poprzez wykorzystanie niezmutowanej (typu dzikiego) kopii genu OPA1. Na podstawie dotychczasowych danych przedklinicznych firma uważa, że STK-002 może potencjalnie stanowić terapię modyfikującą przebieg choroby u osób cierpiących na ADOA.
