Przywracanie wzroku: przełom w terapii komórkami siatkówki
Dominujący zanik nerwu wzrokowego (ADOA) to choroba genetyczna, która atakuje przede wszystkim nerwy wzrokowe. Nerwy wzrokowe odgrywają kluczową rolę w przesyłaniu informacji wzrokowych z oczu do mózgu. Schorzenie to często prowadzi do postępującej utraty wzroku, rozpoczynającej się w dzieciństwie lub wczesnej dorosłości. Przyczyną ADOA są zazwyczaj mutacje w genie OPA1, który odgrywa istotną rolę w utrzymaniu zdrowia i funkcjonowaniu sieci mitochondrialnych w komórkach. Zrozumienie nieprawidłowości komórkowych w ADOA jest niezbędne do opracowania ukierunkowanych terapii zwalczających utratę wzroku związaną z tą chorobą.
Dzięki niesamowitemu wsparciu naszych darczyńców, naukowcy ze Stanford Medicine czynią obiecujące postępy w przywracaniu wzroku osobom z uszkodzonym nerwem wzrokowym – główną przyczyną ślepoty. Dr Jeffrey Goldberg en Dr Joyce Liao, profesorowie okulistyki w Byers Eye Institute na Uniwersytecie Stanforda, współpracują przy przełomowych badaniach mających na celu zastąpienie uszkodzonych komórek siatkówki zdrowymi, nowymi komórkami wyhodowanymi z własnych komórek skóry pacjenta.
W laboratorium naukowcy przekształcają te komórki skóry w specjalne komórki macierzyste, znane jako indukowane pluripotentne komórki macierzyste (iPSC), które następnie mogą zostać przekształcone w komórki nerwu wzrokowego (komórki zwojowe siatkówki – RGC). Komórki nerwu wzrokowego odgrywają kluczową rolę, gdyż wysyłają sygnały wzrokowe do mózgu. Nadzieją jest, że przeszczepienie tych komórek macierzystych nerwu wzrokowego do oka pomoże pewnego dnia przywrócić wzrok nawet u pacjentów, którzy utracili większość komórek nerwu wzrokowego.
Aby przetestować to podejście, naukowcy prowadzą szczegółowe badania na myszach. Badania te pozwalają naukowcom zaobserwować, jak przeszczepione komórki zachowują się w żywym oku, m.in. czy przeżywają, tworzą połączenia i pomagają chronić pozostały wzrok. Ten etap jest niezbędny, aby można było bezpiecznie przetestować leczenie na ludziach.
Zespół wykorzystuje również organoidy siatkówki – małe, laboratoryjnie hodowane wersje ludzkiej siatkówki – aby lepiej zrozumieć, w jaki sposób rozwijają się komórki siatkówki, i udoskonalić techniki transplantacji.
Ponadto naukowcy badają ADOA poprzez tworzenie modeli komórkowych przy użyciu komórek skóry pobranych od pacjentów. Modele te pomagają zbadać, w jaki sposób edycja genów może korygować podstawową przyczynę utraty wzroku. Autologiczne komórki nerwu wzrokowego pochodzące z modyfikowanych genetycznie komórek iPSC mogą mieć największe szanse na powodzenie przeszczepu, ponieważ charakteryzują się niskim ryzykiem odrzucenia i większą szansą na integrację. Modele te można również stosować na szeroką skalę do przesiewowego badania nowych terapii ADOA.
„Jesteśmy podekscytowani potencjałem naszych badań, które nie tylko mogą przywrócić wzrok, ale także dać nadzieję pacjentom, którzy obecnie mają ograniczone możliwości leczenia” – powiedział profesor Jeffrey Goldberg, jeden z głównych badaczy. „Jesteśmy jeszcze na wczesnym etapie, ale wierzymy, że praca, którą wykonujemy obecnie, może stanowić przełom w leczeniu utraty wzroku” – dodała profesor Joyce Liao.
Dzięki Waszym darowiznom to wszystko jest możliwe. Darowizna w wysokości 100.000 XNUMX dolarów pozwala na sfinansowanie całorocznych badań prowadzonych przez zaangażowanego naukowca podoktorskiego. Każda darowizna pomaga nam przybliżyć tę ważną działalność i pomóc pacjentom.
