W zeszłym miesiącu spotkaliśmy się z profesorami Jeffreyem Goldbergiem i Joyce Liao ze Stanford University. Droga do leczenia autosomalnego dominującego zaniku nerwu wzrokowego (ADOA) wkroczyła w nową, ambitną fazę. Podczas tego obszernego spotkania omówiliśmy ważne kroki podejmowane na Uniwersytecie Stanforda w celu zwalczania ADOA. Prace te, możliwe częściowo dzięki zaangażowaniu wsparcie finansowe od Fundacji Cure ADOA, koncentruje się na aktywnym rozwijaniu środków mających na celu zatrzymanie i ostateczne odwrócenie utraty wzroku.
Obecne działania skupiają się wokół strategii opartej na dwóch filarach, a mianowicie:
- zachowanie pozostałej części widzenia;
- rozwijanie technologii przywracającej utracony wzrok.
Utrzymuj pozostałą widoczność
Pierwszy filar koncentruje się na ochronie nerwu wzrokowego przed „stresem komórkowym”, który często prowadzi do utraty wzroku. Laboratorium Joyce Liao testuje obecnie obiecujące związki, które działają jak tarcza ochronna dla kluczowych komórek oka, w szczególności poprzez zastosowanie nikotynamidu (formy witaminy B3).
Poprawiając środowisko nerwu wzrokowego, naukowcy mają nadzieję stworzyć stabilny fundament, który zapobiegnie dalszym uszkodzeniom, umożliwiając pacjentom zachowanie wzroku tak długo, jak to możliwe. Opracowali również nowe metody pomiaru stanu zdrowia nerwu wzrokowego na długo przed faktyczną utratą wzroku.
Technologia przywracająca utracony wzrok
Drugi, i być może najbardziej przełomowy, filar dotyczy badań nad regeneracją. Podczas gdy świat medycyny od dawna zmaga się z problemem zastąpienia uszkodzonych komórek nerwowych, laboratorium Goldberga osiągnęło ważny kamień milowy w ukierunkowaniu wzrostu nowych komórek.
Wyzwaniem nie było samo „tworzenie” nowych komórek, ale zapewnienie im wiedzy, dokąd mają trafić. Zespół opracował przełomową metodę, która pomaga tym komórkom rosnąć celowo i we właściwym kierunku – w kierunku mózgu. Ten „system naprowadzania” jest kluczowym elementem układanki, którego wcześniej brakowało i znacznie przybliża cel, jakim jest funkcjonalne przywrócenie wzroku.
Nadzieja na przyszłość leczenia ADOA
W nadchodzących latach prawdopodobnie będziemy świadkami dalszych postępów zarówno w terapiach ochronnych, jak i regeneracji nerwu wzrokowego. Chociaż proces naukowy wymaga czasu i gruntownego testowania, obecne postępy sugerują, że możemy być pewni osiągnięcia ważnych kamieni milowych w spowolnieniu i wyleczeniu ADOA w ciągu najbliższych pięciu do dziesięciu lat; a zatem droga do leczenia będzie znacznie krótsza.
