Nowe osiągnięcia w regeneracji nerwu wzrokowego – wywiad z Petrem Baranovem
Przeprowadziliśmy wywiad z dr. w czerwcu 2024 r. Petr Baranov, badacz w instytucie badawczym Mass Eye and Ear's Schepens Eye Research Institute, który pracuje nad opracowaniem komórkowej terapii zastępczej w leczeniu jaskry i neuropatii wzrokowych.
W ADOA główną przyczyną utraty wzroku jest uszkodzenie nerwu wzrokowego. U niektórych osób postęp ADOA jest poważny i prowadzi do znacznej utraty komórek nerwu wzrokowego. Powoduje to jedynie 5-10% resztkowego widzenia. U tych osób leczenie mające na celu spowolnienie lub zatrzymanie choroby przyniosłoby niewielkie korzyści. Jednakże regeneracja lub wymiana komórek nerwu wzrokowego może potencjalnie przywrócić wzrok. Obserwujemy ten rozwój wydarzeń już od jakiegoś czasu, zobacz także odcinek 11 Drogi do leczenia.
ADOA uszkadza komórki zwojowe siatkówki (RGC lub komórki nerwu wzrokowego), są to komórki odpowiedzialne za przekazywanie informacji wzrokowych do mózgu. dr. Baranov omówił cel swojego laboratorium, jakim jest zastąpienie tych komórek i ponowne połączenie ich z mózgiem. Wyjaśnił, że w przeszłości wiele entuzjazmu budziło wstrzykiwanie komórek macierzystych do oka w celu przywrócenia wzroku, jednak pomysł prostego wszczepienia komórek macierzystych do oka nie sprawdził się i w wielu przypadkach spowodował trwałe uszkodzenie. Dlatego kliniki oferujące terapie komórkami macierzystymi w celu przywrócenia wzroku mogą być bardzo niebezpieczne. Zamiast tego działa laboratorium doktora. Baranova na komórkową terapię zastępczą, która działa inaczej.
Terapia zastępcza RGC polega na pobraniu próbki krwi, przekształceniu komórek krwi w pluripotencjalne komórki macierzyste, a następnie przekształceniu ich w organoidy siatkówki (struktury 3D, które rozwiną się w RGC). Te wyhodowane w laboratorium organoidy siatkówki można następnie przeszczepić do oka. Dokonano tego eksperymentalnie na myszach, ale samo przeszczepienie organoidu siatkówki myszy nie wystarczy, aby mysz mogła zobaczyć. Największym wyzwaniem jest znalezienie sposobu połączenia tych nowych komórek zarówno z okiem, jak i mózgiem. Praca dr. Laboratorium Baranowa polega na stworzeniu odpowiedniego mikrośrodowiska dla wzrostu nowych komórek. Porównuje to do tego, że ziarno nie może wyrosnąć bez odpowiedniej gleby; Komórka potrzebuje również odpowiednich warunków do wzrostu i tworzenia połączeń.
dr. Baranov podkreślił, że komórki nie muszą pochodzić od chorej osoby i zamiast tego można użyć krwi od zdrowego dawcy. Takie podejście umożliwia tworzenie i używanie standardowych komórek, które można wykorzystać w przypadku dowolnej osoby. Zasadniczo komórki jednej zdrowej osoby można wszczepić tysiącom pacjentów (w tym tym z ADOA, a także tym z jaskrą lub inną neuropatią wzrokową). Dla firm farmaceutycznych stosowanie standardowych ogniw ma ogromne zalety, ponieważ takie podejście prowadzi do prostszej kontroli jakości i szybszych procesów zatwierdzania. Zastosowanie komórek dawcy prawdopodobnie wymagałoby jedynie minimalnej lub miejscowej immunosupresji (stłumienie układu odpornościowego, tak aby organizm nie wydalił wszczepionej komórki). Dzieje się tak dlatego, że oko uważane jest za „uprzywilejowane pod względem odporności”, co oznacza, że normalna odpowiedź immunologiczna organizmu jest w oku ograniczona.
Jeśli chodzi o kolejne kroki laboratorium, istnieje nadzieja na przejście od badań na zwierzętach do badań na ludziach. Chociaż badania na zwierzętach często mogą wykazać, czy terapia będzie bezpieczna, nie zawsze można przewidzieć, czy będzie ona skuteczna. Ze względu na zastosowaną technologię i procesy badania można kontynuować jedynie po zapewnieniu wystarczających środków finansowych, a dr. Baranov aktywnie zbiera pieniądze na kontynuację badań. Chociaż harmonogram jest trudny do przewidzenia, istnieje nadzieja, że badania na ludziach rozpoczną się w ciągu najbliższych 4–5 lat. dr. Baranov wspomniał również, że jego laboratorium nie jest jedynym, które pracuje nad tym podejściem i że współpracuje z wieloma innymi badaczami i organizacjami pracującymi nad różnymi aspektami projektu.
Regeneracja to radykalnie nowe podejście, które nie koncentruje się na naprawie istniejących komórek, ale raczej na zastąpieniu ich nowymi, zdrowymi komórkami. W tym sensie różni się od innych podejść, które jedynie mają na celu spowolnienie lub zatrzymanie choroby, takich jak neuroprotekcja, terapie RNA i genowe (które nadal przynoszą korzyści osobom z resztkowym wzrokiem). Jest to bardzo ekscytujący rozwój sytuacji i będziemy nadal śledzić działania doktora. Kontynuuj śledzenie Baranowa w nadchodzących latach!
Podsumowanie spotkania Piotra i Olivii
