Jak można było przeczytać wcześniej, firma PYC, producent leków z Australii, została zatwierdzona do rozpoczęcia badań klinicznych nad potencjalnym leczeniem osób z ADOA. Badania PYC obejmują dwa badania: badanie kliniczne testujące leczenie PYC-001 (SUNDEW) oraz badanie historii naturalnej ADOA (BANKSIA).
Aby nowe leki mogły zostać wprowadzone na rynek i aby były refundowane przez ubezpieczenie zdrowotne, konieczne są badania kliniczne. Badanie to zakończy się sukcesem tylko wtedy, gdy będzie wystarczająca liczba uczestników. Na prośbę PYC udostępniamy Państwu zaproszenie do udziału w badaniach SUNDEW i BANKSIA.
SUNDEW: Badanie kliniczne PYC-001
SUNDEW bada potencjalne leczenie ADOA związanego z OPA1: PYC-001. Lek ten jako pierwszy celuje w przyczynę mutacji genetycznej. Leczenie polega na podaniu pojedynczej, rosnącej dawki leku bezpośrednio do oka, aby sprawdzić, czy jest on bezpieczny i jak dobrze jest tolerowany przez ludzi.
Leczenie PYC-001
Krótko mówiąc, w klasycznej postaci ADOA niedobór OPA1 prowadzi do uszkodzenia, a w niektórych przypadkach śmierci mitochondriów w komórkach zwojowych siatkówki. Bez prawidłowo funkcjonujących mitochondriów komórki zwojowe siatkówki powoli obumierają. Powoduje to, że nerwy wzrokowe stają się cieńsze, co (często powoli) prowadzi do utraty wzroku.
PYC-001 to terapia RNA polegająca na wstrzyknięciu pojedynczej, rosnącej dawki leku bezpośrednio do oka. Lek ten ma na celu zwiększenie ilości wytwarzanego białka OPA1, w celu osiągnięcia prawidłowego bilansu cząsteczki OPA-1. Różnica pomiędzy terapią RNA i DNA polega na tym, że terapia DNA jest trwała. I że efekt terapii RNA jest odwracalny, jeśli ją przerwiesz.
Czy PYC-001 wydaje się być bezpieczny i tolerowany w trakcie tego badania? Następnie można przeprowadzić dalsze badania. Jeśli ogólne badanie wypadnie pomyślnie, pierwsze leczenie ADOA będzie dostępne dla każdej kwalifikującej się osoby w 2029 r.
lokalizacje
Badania SUNDEW będą początkowo prowadzone wyłącznie w Australii i Tasmanii, a później prawdopodobnie w USA. Początkowo PYC poszukuje uczestników, którzy już tam są. Jeśli mieszkasz w Australii lub Tasmanii, wyślij e-mail na adres rosiczka@pyctx.com zapisać się.
BANKSIA: Studium historii naturalnej
Oprócz badania SUNDEW, PYC prowadzi badania nad przebiegiem ADOA. To dwuletnie badanie bada dwa procesy, które odgrywają ważną rolę w ADOA na poziomie molekularnym. Po dokładnym zbadaniu tej kwestii PYC może później wykorzystać te procesy w celu ustalenia, czy PYC-001 ma wpływ na postęp ADOA.
lokalizacje
BANKSIA odbywa się w różnych lokalizacjach w USA, Australii i Europie, w tym w Amsterdamie:
- Szpital Oko w Sydney, Sydney (Australia)
- Instytut Bascom Palmer Eye na Uniwersytecie w Miami, Miami (Floryda, USA)
- uniwersytet Waszyngtoński, Seattle (Waszyngton, USA)
- Szpital w Rennes, Rennes (Francja)
- Centra medyczne Uniwersytetu w Amsterdamie, Amsterdam (Holandia)
- Hanowerska Szkoła Medyczna, Hanower (Niemcy)
- Uniwersytet Medyczny w Grazu, Graz (Austria)
Wyślij wiadomość e-mail do banksia@pyctx.com aby zapisać się na to badanie.
O PYK
PYC jest producentem leków. Ich celem jest opracowanie leku zmieniającego życie dla osób, które tego najbardziej potrzebują: osób cierpiących na chorobę, na którą nie ma jeszcze dostępnego leczenia. Lek na ADOA to druga terapia RNA, nad którą pracuje PYC. Pierwsza terapia jest ukierunkowana na barwnikowe zwyrodnienie siatkówki typu 11. Wszystko, czego badacze nauczyli się w ramach programu barwnikowego zwyrodnienia siatkówki, można zastosować w programie ADOA.
Zarejestruj się
Czy spełniasz kryteria egzaminów SUNDEW i BANKSIA, które znajdziesz na ich szczegółowych stronach? Zarejestruj się natychmiast, korzystając z poniższych linków. Koszty podróży i zakwaterowania poniesione przez Ciebie i Twojego przełożonego zostaną zwrócone przez PYC.
