Ważna wiadomość dla społeczności ADOA. Firma Stoke Therapeutics rozpoczęła badanie OSPREY, badanie kliniczne leku STK-002, potencjalnego leku na autosomalny dominujący zanik nerwu wzrokowego (ADOA). Obecnie poszukiwani są uczestnicy tego badania.
Pierwsze badanie z STK-002 na ludziach
Badanie OSPREY to badanie kliniczne fazy 1. Jest to pierwsze badanie z udziałem ludzi nowego leku STK-002, przeznaczonego specjalnie dla pacjentów z autosomalnym dominującym zanikiem nerwu wzrokowego (ADOA).
Badania składają się z dwóch części:
- Część A:dorośli w wieku od 18 do 55 lat.
- Część B:dzieci i młodzież w wieku od 6 do 18 lat.
Uczestnicy otrzymują pojedynczą, stopniowo zwiększającą się dawkę leku. Głównym celem tej fazy jest zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji STK-002. Ponadto naukowcy poszukują wstępnych danych na temat potencjalnego pozytywnego wpływu leczenia na chorobę.
Jak działa STK-002?
Testowany lek nosi nazwę STK-002. Jest to tzw. „oligonukleotyd antysensowny” (ASO), krótki syntetyczny fragment materiału genetycznego, który blokuje RNA genu OPA1. Celem jest zwiększenie ilości funkcjonalnego białka OPA1, aby potencjalnie wspierać funkcję nerwu wzrokowego.
Lek podaje się w formie zastrzyku do oka. Choć może to brzmieć inwazyjnie, uczestnicy są nadzorowani przez wyspecjalizowane zespoły medyczne przez cały proces.
Ostatecznym celem leczenia jest wsparcie funkcji nerwu wzrokowego i ewentualne zachowanie lub poprawa widzenia. Czy to się faktycznie uda, jest obecnie badane w badaniu kontrolnym.
Lokalizacje badań
Badanie OSPREY jest obecnie prowadzone w Wielkiej Brytanii, Danii, Austrii, Niemczech i Włoszech. Osoby zainteresowane udziałem w badaniu, niezależnie od lokalizacji, mogą wysłać wiadomość e-mail na adres: ospreystudy@medpace.com
Dobra wiadomość dla europejskiej społeczności ADOA: ośrodek badawczy w Kopenhadze w Danii przyjmuje teraz również uczestników z zagranicy z całej Unii Europejskiej. Dzięki temu większa liczba pacjentów i ich rodzin może wziąć udział w badaniu.
Więcej informacji lub rejestracja
Każdy, kto chce dowiedzieć się więcej o badaniach lub nawiązać kontakt z zespołem badawczym, ma dwie możliwości.
Wszystkie lokalizacje badawcze
Odwiedź www.ospreyclinicaltrial.comPo wybraniu języka możesz skontaktować się bezpośrednio z zespołem badawczym, pisząc na dole strony za pośrednictwem sekcji „Zespół Rekrutacyjny Osprey”. W przypadku Austrii i Włoch możesz wysłać wiadomość e-mail. ospreystudy@medpace.com i zaznacz, że chcesz, aby skontaktowała się z Tobą placówka w Austrii lub Włoszech.
Duński ośrodek badawczy (Kopenhaga)
Wyślij wiadomość e-mail do ospreystudy@medpace.com i zaznacz, że chcesz, aby skontaktował się z Tobą oddział w Danii. Medpace przekaże Twoje dane zespołowi badawczemu, który skontaktuje się z Tobą w celu niezobowiązującej rozmowy na temat badania, procedur, potencjalnego ryzyka i Twojej kwalifikacji.
Czy kwalifikujesz się?
Aby mieć pewność, że badanie jest jak najbezpieczniejsze dla wszystkich uczestników, zespół medyczny posługuje się listą kryteriów.
Możesz się kwalifikować, jeśli:
- masz od 18 do 55 lat (aby wziąć udział w Części A badania) lub od 6 do 18 lat (aby wziąć udział w Części B);
- masz rozpoznanie kliniczne ADOA, potwierdzone badaniem genetycznym wykazującym „heterozygotyczną” odmianę genu OPA1;
- Twoja resztkowa ostrość wzroku (BCVA), mierzona standardową tablicą literową ETDRS, mieści się w przedziale od 35 do 70 liter w każdym oku. Dwóch pierwszych pacjentów objętych badaniem stanowi wyjątek: muszą oni mieć wynik od 5 do 35 liter w każdym oku.
Udział nie jest możliwy, jeżeli:
- zaangażowane są pewne warianty OPA1, takie jak warianty zyskujące funkcję, homozygotyczne lub złożone heterozygotyczne;
- występują objawy pozagałkowe, takie jak w zespole ADOA-plus lub zespole Behra;
- inne choroby oczu lub zwiększone ryzyko zapalenia oka mogą mieć wpływ na wyniki badania;
- Istnieją obecne lub wcześniejsze metody leczenia, które mogą spowodować uszkodzenie nerwu wzrokowego.
Chcesz wiedzieć więcej?
Oficjalne zapisy badania są dostępne w europejskich i brytyjskich rejestrach klinicznych.
- Kliknij tutaj, aby przejść do rejestru UE
- Kliknij tutaj, aby przejść do rejestru w Wielkiej Brytanii
Fundacja Cure ADOA zachęca wszystkich, którzy mogą kwalifikować się do udziału w programie, do edukacji. Udział w badaniach klinicznych jest kwestią osobistego wyboru, ale badania takie jak OSPREY stanowią ważny krok w kierunku przyszłych metod leczenia ADOA.
