Vägen till behandling 12

Rapport från mötet med Abeona Therapeutics av ​​Peter Makai.

I somras hade vi ett möte med Abeona Therapeutics, ett företag som arbetar på en genterapi för att behandla ADOA. I ADOA finns ett genetiskt fel i den så kallade OPA1-genen som är nödvändig för att mitokondrierna ska fungera i cellerna. Om detta inte görs kommer cellerna i synnerven och retinala ganglieceller att dö, vilket leder till en minskning av synen. Genterapi har ett löfte om att stoppa denna process och bromsa den långsamma nedgången i synen som många människor upplever.

Abeona arbetar på flera terapeutiska lösningar och de kommer i slutändan att välja den bästa som kan vara en möjlig behandling. Tanken är att injicera en blandning i ögat. En stor fördel med genterapi är att en sådan injektion bara behöver ges en gång. Det är ganska svårt att nå de faktiska synnervcellerna, men Abeona har utvecklat en teknik för att göra det. I djurstudier har genterapin ersatt funktionen hos OPA1 och förbättrat synen hos möss med ADOA (möss är ofta genetiskt modifierade för att studera en sjukdom eller utveckla ett läkemedel).

Vid denna tidpunkt måste Abeona avgöra om den valda blandningen har några negativa biverkningar och de måste utföra djurstudier för att utesluta detta innan de ges till patienter. Även om detta är i ett tidigt skede av utvecklingen är detta fortfarande en spännande utveckling. Vi kommer att följa utvecklingen av denna studie. Vi hoppas verkligen att denna studie kommer att gå bra och att den kan testas på patienter i framtiden!