Vägen till behandling 8
I slutet av 2021 skickade en av våra kontakter på Stoke Therapeutics sina ekonomiska resultat och affärsuppdateringar till oss. Detta inkluderar (översatt från deras sida):
Företaget har nominerat STK-002 som en klinisk kandidat för behandling av ADOA, en allvarlig och progressiv sjukdom i synnerven. Det finns för närvarande inga godkända behandlingar för ADOA, som huvudsakligen orsakas av funktionsförlustmutationer i OPA1-genen, vilket resulterar i 50 % OPA1-proteinuttryck och sjukdomsmanifestation. STK-002, en patentskyddad antisensoligonukleotid (ASO), är designad för att öka OPA1-proteinuttrycket genom att använda den icke-mutanta (vildtyp) kopian av OPA1-genen. Baserat på prekliniska data som genererats hittills, anser företaget att STK-002 har potential att vara en sjukdomsmodifierande behandling för personer som lever med ADOA.
