Som du kunde läsa tidigare har PYC, en läkemedelstillverkare från Australien, godkänts för att starta en klinisk prövning med en potentiell behandling för personer med ADOA. PYC:s forskning består av två studier: en klinisk prövning som testar behandling PYC-001 (SUNDEW) och en studie av ADOAs (BANKSIA) naturhistoria.
Klinisk forskning behövs för att få ut nya läkemedel på marknaden och för att få dem ersatta av sjukförsäkringen. Denna forskning kommer bara att lyckas om det finns tillräckligt många deltagare. På PYC:s begäran delar vi med oss av deras inbjudan att delta i deras SUNDEW- och BANKSIA-studier.
SUNDEW: Klinisk prövning av PYC-001
SUNDEW undersöker en potentiell behandling för OPA1-associerad ADOA: PYC-001. Detta läkemedel är det första som riktar in sig på orsaken till den genetiska mutationen. Behandlingen innebär att man administrerar en enda, stigande dos av läkemedlet direkt i ögat, för att se hur säkert det är och hur väl människor tolererar det.
Behandling PYC-001
Kort sagt, i den klassiska formen av ADOA leder en brist på OPA1 till skada och i vissa fall död av mitokondrier i retinala ganglieceller. Utan korrekt fungerande mitokondrier dör retinala ganglieceller långsamt. Detta gör att synnerverna blir tunnare, vilket (ofta långsamt) leder till synförlust.
PYC-001 är en RNA-terapi som innebär att en enda, stigande dos av läkemedlet injiceras direkt i ögat. Detta läkemedel är avsett att öka mängden OPA1-protein som produceras, för att uppnå den korrekta balansen av OPA-1-molekylen. Skillnaden mellan RNA- och DNA-terapi är att DNA-terapi är permanent. Och att effekten av RNA-terapi är reversibel om man avbryter behandlingen.
Verkar PYC-001 vara säker och tolererbar under denna studie? Efterforskning kan då ske. Om den övergripande studien går bra kan den första behandlingen för ADOA vara tillgänglig för alla som är berättigade 2029.
Platser
SUNDEW-forskningen kommer till en början att äga rum uteslutande i Australien och Tasmanien och eventuellt senare i USA. Till en början söker PYC deltagare som redan är där. Om du bor i Australien eller Tasmanien, skicka ett mail till sundew@pyctx.com att anmäla sig.
BANKSIA: Naturhistorisk studie
Utöver SUNDEW-studien bedriver PYC forskning om ADOAs förlopp. Denna tvååriga studie undersöker två processer som spelar en viktig roll i ADOA på molekylär nivå. Genom att undersöka detta noggrant kan PYC senare använda dessa processer för att avgöra om PYC-001 har en effekt på utvecklingen av ADOA.
Platser
BANKSIA äger rum på olika platser i USA, Australien och Europa, inklusive Amsterdam:
- Sydney Eye Hospital, Sydney (Australien)
- Bascom Palmer Eye Institute University of Miami, Miami (Florida, USA)
- University of Washington, Seattle (Washington, USA)
- Rennes sjukhus, Rennes (Frankrike)
- Amsterdam University Medical Centers, Amsterdam (Nederländerna)
- Hannover Medical School, Hannover (Tyskland)
- Medicinska universitetet i Graz, Graz (Österrike)
Skicka ett mail till banksia@pyctx.com för att registrera dig för denna studie.
Om PYC
PYC är en läkemedelstillverkare. Deras mål är att utveckla livsavgörande mediciner för människor som behöver det mest: personer med en sjukdom som det ännu inte finns någon behandling för. Medicinen för ADOA är den andra RNA-terapin som PYC arbetar med. Den första behandlingen riktar sig till retinitis pigmentosa typ 11. Allt forskarna har lärt sig genom retinitis pigmentosa-programmet kan appliceras på programmet för ADOA.
Registrera dig
Uppfyller du kriterierna för SUNDEW- och BANKSIA-proven, som finns på deras detaljerade sidor? Registrera dig direkt via länkarna nedan. Rese- och boendekostnader som du och eventuella handledare ådrar sig kommer att ersättas av PYC.
