Det finns viktiga nyheter för ADOA-gemenskapen. Stoke Therapeutics har startat OSPREY-studien, en klinisk prövning av STK-002, en potentiell behandling för autosomal dominant optikusatrofi (ADOA). Deltagare söks för närvarande till denna studie.
Första studien med STK-002 på människor
OSPREY-studien är en klinisk fas 1-studie. Detta är den första studien på människor av det nya läkemedlet STK-002, specifikt för patienter med autosomal dominant optikusatrofi (ADOA).
Forskningen består av två delar:
- Del Avuxna i åldern 18 till 55 år.
- Del Bbarn och ungdomar i åldrarna 6 till 18.
Deltagarna får en engångsdos av läkemedlet, som ökar i takt med att dosen ökar. Det primära målet med denna fas är att undersöka säkerheten och tolerabiliteten för STK-002. Dessutom letar forskare efter initiala indikationer på om behandlingen kan ha en positiv effekt på sjukdomen.
Hur fungerar STK-002?
Läkemedlet som testas heter STK-002. Detta är en så kallad "antisense-oligonukleotid" (ASO), en kort syntetisk bit genetiskt material som riktar sig mot RNA i OPA1-genen. Målet är att öka mängden funktionellt OPA1-protein så att synnervens funktion potentiellt kan stödjas.
Läkemedlet administreras via en injektion i ögat. Även om detta kan låta invasivt vägleds deltagarna av specialiserade medicinska team genom hela processen.
Det slutgiltiga målet med behandlingen är att stödja synnervens funktion och eventuellt bevara eller förbättra synen. Huruvida detta faktiskt sker undersöks i en uppföljningsstudie.
Forskningsplatser
OSPREY-studien pågår för närvarande i Storbritannien, Danmark, Österrike, Tyskland och Italien. Om du är intresserad av att delta i dessa studier kan du skicka ett e-postmeddelande till: fiskgjusestudy@medpace.com
Goda nyheter för den europeiska ADOA-gemenskapen: forskningsplatsen i Köpenhamn, Danmark, välkomnar nu även internationella deltagare från hela Europeiska unionen. Detta ger fler patienter och familjer tillgång till att delta i studien.
Mer information eller registrering
Den som vill veta mer om forskningen eller vill komma i kontakt med ett forskarteam har två alternativ.
Alla forskningsplatser
Besök www.ospreyclinicaltrial.comNär du har valt ditt språk kan du kontakta forskarteamet direkt via "Osprey Recruitment Team" längst ner på webbplatsen. För Österrike och Italien kan du skicka e-post fiskgjusestudy@medpace.com och ange att du vill bli kontaktad av platsen i Österrike eller Italien.
Dansk forskningsplats (Köpenhamn)
Skicka ett mail till fiskgjusestudy@medpace.com och ange att du vill bli kontaktad av platsen i Danmark. Medpace kommer sedan att dela dina uppgifter med forskarteamet, som kommer att kontakta dig för en förutsättningslös diskussion om studien, procedurerna, potentiella risker och din lämplighet.
Är du möjligen berättigad?
För att säkerställa att studien är så säker som möjligt för alla deltagare använder läkarteamet en lista med kriterier.
Du kan vara berättigad om:
- du är mellan 18 och 55 år gammal (för att delta i del A av studien), eller mellan 6 och 18 år gammal (för att delta i del B);
- du har den kliniska diagnosen ADOA, bekräftad av ett genetiskt test som visar en 'heterozygot' OPA1-genvariant;
- Din kvarvarande synskärpa (BCVA), mätt med ett standardiserat ETDRS-bokstavstabell, ligger mellan 35 och 70 bokstäver i varje öga. De allra två första patienterna i studien är ett undantag: de måste ha en poäng mellan 5 och 35 bokstäver i varje öga.
Deltagande är inte möjligt när:
- vissa OPA1-varianter är involverade, såsom gain-of-function, homozygota eller sammansatta heterozygota varianter;
- extraokulära symtom föreligger, såsom vid ADOA-plus eller Behr syndrom;
- andra ögonsjukdomar eller en ökad risk för ögoninflammation kan påverka testresultaten;
- det finns nuvarande eller tidigare behandlingar som kan orsaka skador på synnerven.
Vill du veta mer?
De officiella journalerna från studien finns tillgängliga via de europeiska och brittiska kliniska registren.
Cure ADOA Foundation uppmuntrar alla som kan vara berättigade att utbilda sig. Deltagande i klinisk forskning är ett personligt val, men studier som OSPREY representerar ett viktigt steg mot framtida behandlingar för ADOA.
