Återställa synen: ett genombrott inom retinal cellterapi
Autosomal dominant optikusatrofi (ADOA) är en genetisk sjukdom som främst drabbar synnerverna. Synnerverna är avgörande för att överföra visuell information från ögonen till hjärnan. Tillståndet leder ofta till progressiv synförlust, med början i barndomen eller tidig vuxen ålder. ADOA orsakas oftast av mutationer i OPA1-genen, som spelar en viktig roll i hälsan och funktionen hos mitokondriella nätverk i celler. Att förstå de cellulära avvikelserna vid ADOA är avgörande för att utveckla riktade behandlingar för att reversera synförlust i samband med detta tillstånd.
Tack vare det otroliga stödet från våra givare gör forskare vid Stanford Medicine lovande framsteg när det gäller att återställa synen hos personer med synnervsskador – en ledande orsak till blindhet. Dr. Jeffrey Goldberg en Dr. Joyce Liao, båda professorer i oftalmologi vid Byers Eye Institute i Stanford Medicine, samarbetar i banbrytande arbete som syftar till att ersätta skadade näthinneceller med friska nya celler som odlats från patientens egna hudceller.
I labbet omvandlar forskare dessa hudceller till speciella stamceller som kallas inducerade pluripotenta stamceller (iPSC), vilka sedan kan omvandlas till synnervceller (retinala ganglionceller – RGC). Synnervceller är avgörande eftersom de skickar visuella signaler till hjärnan. Förhoppningen är att transplantation av dessa stamcellsbaserade synnervceller i ögat en dag kommer att bidra till att återställa synen, även hos patienter som har förlorat de flesta av sina synnervceller.
För att testa denna metod genomför forskare detaljerade studier på möss. Dessa studier gör det möjligt för forskare att observera hur de transplanterade cellerna beter sig i ett levande öga, inklusive om de överlever, bildar kopplingar och hjälper till att skydda den återstående synen. Detta steg är viktigt innan behandlingar säkert kan testas på människor.
Teamet använder också retinala organoider – små, laboratorieodlade versioner av den mänskliga näthinnan – för att bättre förstå hur näthinneceller utvecklas och för att förbättra transplantationstekniker.
Dessutom studerar forskare specifikt ADOA genom att skapa cellmodeller med hjälp av hudceller från patienter. Dessa modeller hjälper till att undersöka hur genredigering kan korrigera den bakomliggande orsaken till synförlust. Genredigerade autologa iPSC-deriverade synnervceller kan ha störst chans till framgångsrik transplantation eftersom de har låg risk för avstötning och större chans till integration. Dessa modeller kan också användas för att screena nya behandlingar för ADOA i stor skala.
”Vi är entusiastiska över potentialen i vår forskning att inte bara återställa synen, utan också att erbjuda hopp till patienter som för närvarande har begränsade behandlingsalternativ”, säger professor Jeffrey Goldberg, en av huvudforskarna. ”Det är fortfarande tidigt, men vi tror att det arbete vi gör nu kan vara ett stort genombrott i behandlingen av synförlust”, tillade professor Joyce Liao.
Era donationer gör allt detta möjligt. En gåva på 100.000 XNUMX dollar finansierar nu ett helt års forskning utförd av en engagerad postdoktor. Varje gåva bidrar till att föra detta viktiga arbete närmare att hjälpa patienter.
