Geçtiğimiz ay, Stanford Üniversitesi'nden Profesör Jeffrey Goldberg ve Profesör Joyce Liao ile bir araya geldik. Otozomal Dominant Optik Atrofi (ADOA) tedavisine giden yol, iddialı yeni bir aşamaya girdi. Bu kapsamlı görüşmede, Stanford'da ADOA ile mücadele etmek için atılan önemli adımları ele aldık. Bu çalışma, kısmen özverili çalışmalar sayesinde mümkün oldu. Cure ADOA Vakfı'ndan mali destekBu yaklaşım, görme kaybını durdurmak ve nihayetinde tersine çevirmek için aktif olarak yöntemler geliştirmeye odaklanmaktadır.
Mevcut çalışmalar iki temel üzerine kurulu bir stratejiye odaklanmıştır:
- kalan görme yeteneğinin korunması;
- Görme kaybını geri kazandıracak teknolojiler geliştirmek.
Kalan görünürlüğü koruyun.
Birinci temel unsur, görme kaybına sıklıkla yol açan "hücresel stresten" optik siniri korumaya odaklanmaktadır. Joyce Liao'nun laboratuvarı şu anda, özellikle nikotinamid (B3 vitamininin bir formu) kullanımı yoluyla, gözün hayati hücreleri için koruyucu bir kalkan görevi gören umut vadeden bileşikleri test etmektedir.
Araştırmacılar, optik sinirin çevresini iyileştirerek, daha fazla hasarı önleyen ve hastaların mevcut görme yetilerini mümkün olduğunca uzun süre korumalarını sağlayan istikrarlı bir temel oluşturmayı umuyorlar. Ayrıca, gerçek görme kaybı meydana gelmeden çok önce optik sinirin sağlığını ölçmek için yeni yöntemler geliştirdiler.
Görme kaybını geri kazandıran teknoloji
İkinci ve belki de en dönüştürücü unsur, rejenerasyon araştırmalarıyla ilgilidir. Tıp dünyası uzun zamandır hasar görmüş sinir hücrelerinin nasıl değiştirileceği konusunda mücadele ederken, Goldberg'in laboratuvarı yeni hücrelerin büyümesini yönlendirmede önemli bir kilometre taşına ulaştı.
Asıl zorluk sadece yeni hücreler "oluşturmak" değil, bu hücrelerin nereye gideceklerini bilmelerini sağlamaktı. Ekip, bu hücrelerin amaçlı ve doğru yönde, yani beyne doğru büyümesine yardımcı olan çığır açan bir yöntem geliştirdi. Bu "yönlendirme sistemi", daha önce eksik olan ve görmeyi işlevsel olarak geri kazandırma hedefine önemli ölçüde yaklaştıran, bulmacanın çok önemli bir parçasıdır.
ADOA tedavisi için umut dolu bir gelecek.
Önümüzdeki yıllarda hem koruyucu tedavilerde hem de optik sinir yenilenmesinde daha fazla ilerleme göreceğiz. Bilimsel süreç zaman ve kapsamlı testler gerektirse de, mevcut gelişmeler önümüzdeki beş ila on yıl içinde ADOA'yı yavaşlatmada ve tedavi etmede önemli kilometre taşlarına ulaşabileceğimiz konusunda oldukça umutlu olabileceğimizi ve böylece tedaviye giden yolun önemli ölçüde kısalacağını göstermektedir.
