Tedaviye giden yol 12

Peter Makai'nin Abeona Therapeutics ile görüşme raporu.

Geçen yaz bir toplantı yaptık Abeona TerapötikleriADOA'yı tedavi etmek için gen terapisi üzerinde çalışan bir şirket. ADOA'da hücrelerdeki mitokondrilerin çalışması için gerekli olan ve OPA1 olarak adlandırılan gende genetik bir hata bulunmaktadır. Bu yapılmazsa, optik sinir hücreleri ve retina ganglion hücreleri ölecek ve görme azalmasına yol açacaktır. Gen terapisi bu süreci durdurma ve birçok insanın yaşadığı yavaş yavaş görme azalmasını yavaşlatma vaadini taşıyor.

Abeona çeşitli terapötik çözümler üzerinde çalışıyor ve sonuçta olası tedavi olabilecek en iyi çözümü seçecekler. Buradaki fikir göze bir karışım enjekte etmektir. Gen terapisinin büyük bir avantajı, böyle bir enjeksiyonun yalnızca bir kez verilmesinin gerekli olmasıdır. Gerçek optik sinir hücrelerine ulaşmak oldukça zordur ancak Abeona bunu yapabilecek bir teknoloji geliştirmiştir. Hayvan çalışmalarında, gen terapisi OPA1'in işlevinin yerini almış ve ADOA ile farelerin görüşünü iyileştirmiştir (fareler genellikle bir hastalığı incelemek veya bir ilaç geliştirmek için genetik olarak değiştirilmektedir).

Bu noktada Abeona'nın, seçilen karışımın herhangi bir olumsuz yan etkisi olup olmadığını belirlemesi ve hastalara vermeden önce bunu dışlamak için hayvan çalışmaları yapması gerekiyor. Her ne kadar bu gelişmenin ilk aşamalarında olsa da, bu hala heyecan verici bir gelişme. Bu çalışmanın ilerleyişini izleyeceğiz. Bu çalışmanın iyi geçeceğini ve gelecekte hastalarda test edilebileceğini kesinlikle umuyoruz!