Tedaviye giden yol 8
2021'in sonunda Stoke Therapeutics'teki bağlantılarımızdan biri bize mali sonuçlarını ve iş güncellemelerini gönderdi. Buna aşağıdakiler dahildir (sayfalarından çevrilmiştir):
Şirket, optik sinirin ciddi ve ilerleyici bir hastalığı olan ADOA'nın tedavisi için STK-002'yi klinik aday olarak aday gösterdi. Temel olarak OPA1 genindeki fonksiyon kaybı mutasyonlarından kaynaklanan ve %50 OPA1 protein ekspresyonu ve hastalık belirtileriyle sonuçlanan ADOA için şu anda onaylanmış bir tedavi bulunmamaktadır. Tescilli bir antisens oligonükleotidi (ASO) olan STK-002, OPA1 geninin mutant olmayan (vahşi tip) kopyasını kullanarak OPA1 protein ekspresyonunu artırmak için tasarlanmıştır. Bugüne kadar oluşturulan klinik öncesi verilere dayanarak şirket, STK-002'nin ADOA ile yaşayan insanlar için hastalığı iyileştirici bir tedavi olma potansiyeline sahip olduğuna inanıyor.
