Daha önce de okuyabileceğiniz gibi, Avustralyalı bir ilaç üreticisi olan PYC'nin, ADOA'lı kişiler için potansiyel bir tedaviyi içeren bir klinik deney başlatması onaylandı. PYC'nin araştırması iki çalışmadan oluşmaktadır: tedaviyi test eden PYC-001 (SUNDEW) klinik denemesi ve ADOA'nın doğal tarihine ilişkin bir çalışma (BANKSIA).
Yeni ilaçların piyasaya sürülmesi ve bunların sağlık sigortası tarafından geri ödenmesi için klinik araştırmalara ihtiyaç var. Bu araştırma ancak yeterli katılımcı olması durumunda başarılı olacaktır. PYC'nin talebi üzerine SUNDEW ve BANKSIA çalışmalarına katılma davetlerini sizlerle paylaşıyoruz.
SUNDEW: PYC-001'in klinik denemesi
SUNDEW, OPA1 ile ilişkili ADOA için potansiyel bir tedaviyi araştırıyor: PYC-001. Bu ilaç genetik mutasyonun nedenini hedef alan ilk ilaçtır. Tedavi, ilacın ne kadar güvenli olduğunu ve insanların ilacı ne kadar iyi tolere ettiğini görmek için ilacın artan dozda doğrudan göze uygulanmasını içerir.
Tedavi PYC-001
Kısacası, ADOA'nın klasik formunda, OPA1 eksikliği, retina ganglion hücrelerinde mitokondri hasarına ve bazı durumlarda ölümüne yol açar. Mitokondri düzgün çalışmadığında retina ganglion hücreleri yavaş yavaş ölür. Bu, optik sinirlerin incelmesine neden olur ve bu da (genellikle yavaşça) görme kaybına yol açar.
PYC-001, ilacın artan tek bir dozunun doğrudan göze enjekte edilmesini içeren bir RNA terapisidir. Bu ilacın, OPA-1 molekülünün doğru dengesini sağlamak için üretilen OPA1 proteini miktarını artırması amaçlanmaktadır. RNA ve DNA tedavisi arasındaki fark, DNA tedavisinin kalıcı olmasıdır. Ve eğer tedaviyi durdurursanız RNA tedavisinin etkisi tersine çevrilebilir.
Bu çalışma sırasında PYC-001 güvenli ve tolere edilebilir görünüyor mu? Daha sonra takip araştırması yapılabilir. Genel çalışma iyi giderse, ADOA'ya yönelik ilk tedavi 2029'da uygun olan herkese sunulabilecek.
SUNDEW hakkında daha fazlasını okuyun >
Konumlar
SUNDEW araştırması başlangıçta yalnızca Avustralya ve Tazmanya'da ve muhtemelen daha sonra ABD'de gerçekleştirilecek. Başlangıçta PYC halihazırda orada bulunan katılımcıları arıyor. Avustralya veya Tazmanya'da yaşıyorsanız lütfen şu adrese bir e-posta gönderin: sundew@pyctx.com kaydolmak için.
BANKSIA: Doğa tarihi çalışması
SUNDEW çalışmasına ek olarak PYC, ADOA'nın gidişatına yönelik araştırmalar da yürütmektedir. Bu iki yıllık çalışma, ADOA'da önemli rol oynayan iki süreci moleküler düzeyde araştırıyor. Bunu dikkatli bir şekilde araştıran PYC, yakında bu süreçlere dayanarak PYC-001'in ADOA'nın ilerlemesi üzerinde bir etkisi olup olmadığını belirleyebilecek.
BANKSIA hakkında daha fazlasını okuyun >
Konumlar
BANKSIA, Amsterdam da dahil olmak üzere ABD, Avustralya ve Avrupa'nın çeşitli yerlerinde gerçekleşiyor:
- Sidney Göz Hastanesi, Sidney (Avustralya)
- Bascom Palmer Göz Enstitüsü Miami Üniversitesi, Miami (Florida, ABD)
- Washington Üniversitesi, Seattle (Washington, ABD)
- Rennes Hastanesi, Rennes (Fransa)
- Amsterdam Üniversitesi Tıp Merkezleri, Amsterdam (Hollanda)
- Hannover Tıp Fakültesi, Hannover (Almanya)
- Graz Tıp Üniversitesi, Graz (Avusturya)
Şuraya bir e-posta gönder: banksia@pyctx.com Bu çalışmaya kaydolmak için.
PYC Hakkında
PYC bir ilaç üreticisidir. Amaçları, en çok ihtiyaç duyan insanlar için, yani henüz tedavisi bulunmayan bir hastalığı olan insanlar için hayat değiştiren ilaçlar geliştirmek. ADOA ilacı, PYC'nin üzerinde çalıştığı ikinci RNA tedavisidir. İlk tedavi retinitis pigmentosa tip 11'i hedef alıyor. Araştırmacıların retinitis pigmentosa programı aracılığıyla öğrendiği her şey ADOA programına uygulanabilir.
Kaydol
SUNDEW ve BANKSIA sınavlarının detaylı sayfalarında yer alan kriterleri karşılıyor musunuz? Aşağıdaki linklerden hemen kayıt olun. Sizin ve herhangi bir amirin yaptığı seyahat ve konaklama masrafları PYC tarafından karşılanacaktır.
