ADOA topluluğu için önemli bir haber var. Stoke Therapeutics, otozomal dominant optik atrofi (ADOA) için potansiyel bir tedavi olan STK-002'nin klinik denemesi olan OSPREY çalışmasına başladı. Bu çalışma için şu anda katılımcı aranıyor.
STK-002 ile insanlarda yapılan ilk çalışma
OSPREY çalışması, Faz 1 klinik denemesidir. Bu, özellikle Otozomal Dominant Optik Atrofi (ADOA) hastaları için geliştirilen yeni ilaç STK-002'nin ilk insan denemesidir.
Araştırma iki bölümden oluşmaktadır:
- Bölüm A: 18 ila 55 yaş arası yetişkinler.
- B Bölümü: 6 ila 18 yaş arası çocuklar ve gençler.
Katılımcılara ilacın tek seferlik, artan dozda bir uygulaması yapılır. Bu aşamanın birincil amacı, STK-002'nin güvenliğini ve toleransını araştırmaktır. Ayrıca, araştırmacılar tedavinin hastalık üzerinde olumlu bir etkiye sahip olup olmayacağına dair ilk belirtileri aramaktadırlar.
STK-002 nasıl çalışır?
Test edilen ilaç STK-002 olarak adlandırılıyor. Bu, OPA1 geninin RNA'sını hedef alan kısa bir sentetik genetik materyal parçası olan 'antisens oligonükleotid' (ASO) olarak adlandırılıyor. Amaç, optik sinirin işlevini destekleyebilecek şekilde işlevsel OPA1 proteininin miktarını artırmaktır.
İlaç, göze enjeksiyon yoluyla uygulanır. Bu işlem invaziv gibi görünse de, katılımcılar tüm süreç boyunca uzman sağlık ekipleri tarafından yönlendirilir.
Tedavinin nihai amacı, optik sinirin işlevini desteklemek ve muhtemelen görmeyi korumak veya iyileştirmektir. Bunun gerçekten gerçekleşip gerçekleşmediği, takip eden bir çalışmada araştırılmaktadır.
Araştırma yerleri
OSPREY çalışması şu anda Birleşik Krallık, Danimarka, Avusturya, Almanya ve İtalya'da yürütülmektedir. Tüm lokasyonlar için, bu çalışmalara katılmakla ilgileniyorsanız, şu adrese e-posta gönderebilirsiniz: ospreystudy@medpace.com
Avrupa ADOA topluluğu için iyi haber: Danimarka'nın Kopenhag kentindeki araştırma merkezi artık Avrupa Birliği genelinden uluslararası katılımcıları da ağırlıyor. Bu, daha fazla hasta ve ailenin çalışmaya katılmasına olanak sağlıyor.
Daha fazla bilgi veya kayıt
Araştırma hakkında daha fazla bilgi edinmek isteyen veya araştırma ekibiyle iletişime geçmek isteyen herkesin iki seçeneği var.
Tüm araştırma yerleri
bezoek www.ospreyclinicaltrial.comDilinizi seçtikten sonra, web sitesinin altındaki 'Osprey İşe Alım Ekibi' bölümünden doğrudan araştırma ekibiyle iletişime geçebilirsiniz. Avusturya ve İtalya için e-posta gönderebilirsiniz. ospreystudy@medpace.com Avusturya veya İtalya'daki şube tarafından iletişime geçilmek istediğinizi belirtin.
Danimarka araştırma merkezi (Kopenhag)
Şuraya bir e-posta gönder: ospreystudy@medpace.com Lütfen Danimarka'daki merkez tarafından iletişime geçilmek istediğinizi belirtin. Medpace daha sonra bilgilerinizi araştırma ekibiyle paylaşacak ve ekip sizinle çalışma, prosedürler, potansiyel riskler ve uygunluğunuz hakkında herhangi bir yükümlülük altına girmeden görüşme yapmak üzere iletişime geçecektir.
Uygun musunuz?
Çalışmanın tüm katılımcılar için mümkün olduğunca güvenli olmasını sağlamak amacıyla, tıbbi ekip bir dizi kriter kullanmaktadır.
Aşağıdaki durumlarda uygun olabilirsiniz:
- Çalışmanın A bölümüne katılmak için 18 ile 55 yaş arasında, B bölümüne katılmak için ise 6 ile 18 yaş arasında olmalısınız;
- ADOA klinik tanısı konulmuş olup, bu tanı 'heterozigot' OPA1 gen varyantını gösteren genetik testle doğrulanmıştır;
- Standart bir ETDRS harf tablosunda ölçülen kalan görme keskinliğiniz (BCVA), her gözde 35 ile 70 harf arasında olmalıdır. Çalışmadaki ilk iki hasta bir istisnadır: onların her gözde 5 ile 35 harf arasında bir puana sahip olmaları gerekir.
Aşağıdaki durumlarda katılım mümkün değildir:
- OPA1 geninin bazı varyantları bu duruma neden olur; bunlar arasında işlev kazanımı, homozigot veya bileşik heterozigot varyantlar yer alır.
- ADOA-plus veya Behr sendromunda olduğu gibi göz dışı belirtiler mevcuttur;
- Diğer göz hastalıkları veya göz iltihabı riskinin artması test sonuçlarını etkileyebilir;
- Optik sinire zarar verebilecek mevcut veya önceki tedaviler bulunmaktadır.
Daha fazla bilgi edinmek istiyor musunuz?
Çalışmanın resmi kayıtlarına Avrupa ve İngiliz klinik kayıtları aracılığıyla ulaşılabilir.
Cure ADOA Vakfı, uygun olabilecek herkesi kendilerini bilgilendirmeye teşvik etmektedir. Klinik araştırmalara katılım kişisel bir tercihtir, ancak OSPREY gibi çalışmalar ADOA için gelecekteki tedavilere doğru önemli bir adımı temsil etmektedir.
