Optik Sinir Rejenerasyonunda Yeni Gelişmeler – Petr Baranov ile Röportaj
Haziran 2024'te Dr. Mass Eye and Ear's Schepens Göz Araştırma Enstitüsü'nde araştırmacı olan Petr Baranov, glokom ve optik nöropatiler için hücre replasman tedavisinin geliştirilmesi üzerinde çalışıyor.
ADOA'da görme kaybının başlıca nedeni optik sinir hasarıdır. Bazı bireylerde ADOA'nın ilerlemesi şiddetlidir ve optik sinir hücrelerinin önemli ölçüde kaybına yol açar. Bu sadece %5-10 oranında artık görmeyle sonuçlanır. Bu bireylerde hastalığı yavaşlatmaya veya durdurmaya yönelik tedavilerin pek faydası olmayacaktır. Bununla birlikte, optik sinir hücrelerinin yenilenmesi veya değiştirilmesi potansiyel olarak görmeyi geri getirebilir. Bir süredir bu gelişmeleri takip ediyoruz. ayrıca Tedaviye Giden Yol'un 11. bölümüne bakın.
ADOA, Retinal Ganglion Hücrelerine (RGC veya optik sinir hücreleri) zarar verir, bunlar görsel bilginin beyne iletilmesinden sorumlu hücrelerdir. Dr. Baranov, laboratuvarının bu hücreleri değiştirip beyne yeniden bağlama hedefinden bahsetti. Geçmişte, görmeyi yeniden sağlamak için bir kişinin gözüne kök hücre enjekte etme konusunda büyük bir heyecan olduğunu, ancak kök hücreleri göze basitçe yerleştirme fikrinin işe yaramadığını ve çoğu durumda kalıcı hasara neden olduğunu açıkladı. Bu nedenle görme yetisini geri kazandırmak için kök hücre tedavileri sunan klinikler çok tehlikeli olabilir. Bunun yerine Dr.'un laboratuvarı çalışıyor. Baranov'u farklı şekilde çalışan hücre replasman tedavisine yönlendirdi.
RGC replasman tedavisi, bir kan örneği almayı, kan hücrelerini pluripotent kök hücrelere dönüştürmeyi ve ardından bunları retinal organoidlere (RGC'lere dönüşecek 3 boyutlu yapılar) dönüştürmeyi içerir. Laboratuvarda yetiştirilen bu retina organoidleri daha sonra göze nakledilebilir. Bu, farelerde deneysel olarak yapıldı, ancak bir retinal organoidin fareye basitçe nakledilmesi, farenin görmesi için yeterli değil. En büyük zorluk, bu yeni hücrelerin hem göze hem de beyne nasıl bağlanacağını bulmaktır. Dr. Baranov'un laboratuvarı, bu yeni hücrelerin büyümesi için doğru mikro ortamı yaratmayı içeriyor. Bunu, bir tohumun doğru toprak olmadan büyüyememesiyle karşılaştırıyor; Bir hücrenin büyümesi ve bağlantılar kurması için de doğru koşullara ihtiyacı vardır.
Dr. Baranov, hücrelerin etkilenen kişiden gelmesine gerek olmadığını, bunun yerine sağlıklı bir donörden alınan kanın kullanılabileceğini vurguladı. Bu yaklaşım, herhangi bir birey için kullanılabilecek standartlaştırılmış hücrelerin oluşturulmasını ve kullanılmasını mümkün kılar. Temel olarak, tek bir sağlıklı kişiden alınan hücreler binlerce hastaya (ADOA'lıların yanı sıra glokom veya diğer optik nöropatileri olanlar da dahil) implante edilebilir. İlaç şirketleri için standartlaştırılmış hücrelerin kullanılması büyük avantajlara sahiptir çünkü bu yaklaşım daha basit kalite kontrolüne ve daha hızlı onay süreçlerine yol açar. Donör hücrelerinin kullanımı muhtemelen yalnızca minimal veya lokal immün baskılamayı (vücudun implante edilen hücreyi dışarı atmaması için bağışıklık sisteminin baskılanmasını) gerektirecektir. Bunun nedeni, gözün "bağışıklık ayrıcalıklı" olarak kabul edilmesidir, bu da vücudun normal bağışıklık tepkisinin göz içinde sınırlı olduğu anlamına gelir.
Laboratuvarın bir sonraki adımlarına gelince, hayvan çalışmalarından insanlara geçilmesi umut ediliyor. Hayvan çalışmaları sıklıkla bir tedavinin güvenli olup olmayacağını gösterse de, o tedavinin etkili olup olmayacağını her zaman tahmin edemezler. İlgili teknoloji ve süreçler nedeniyle araştırma ancak yeterli finansmanla devam edebilir ve Dr. Baranov araştırmalarına devam etmek için aktif olarak para topluyor. Zaman çizelgesini tahmin etmek zor olsa da insanlar üzerinde denemelerin önümüzdeki 4-5 yıl içinde başlayabileceği umut ediliyor. Dr. Baranov, laboratuvarının bu yaklaşım üzerinde çalışan tek laboratuvar olmadığını, projenin farklı yönleri üzerinde çalışan birçok araştırmacı ve kuruluşla işbirliği yaptığını da belirtti.
Rejenerasyon, mevcut hücrelerin onarılmasına değil, bunların yeni, sağlıklı hücrelerle değiştirilmesine odaklanan tamamen yeni bir yaklaşımdır. Bu anlamda, nöroproteksiyon, RNA ve gen tedavileri (hala görme yetisi olanlara fayda sağlayan) gibi yalnızca hastalığı yavaşlatmaya veya durdurmaya çalışan diğer yaklaşımlardan farklıdır. Bu çok heyecan verici bir gelişme ve Dr. Önümüzdeki yıllarda Baranov'u takip etmeye devam edin!
Peter ve Olivia'nın toplantı özeti
