Eind 2021 stuurde één van onze contactpersonen bij Stoke Therapeutics ons hun financiële resultaten en bedrijfsupdates toe. Hierin staat o.a. (vertaald vanaf hun pagina):

Het bedrijf heeft STK-002 genomineerd als klinische kandidaat voor de behandeling van ADOA, een ernstige en progressieve aandoening van de oogzenuw. Er zijn momenteel geen goedgekeurde behandelingen voor ADOA, dat voornamelijk wordt veroorzaakt door functieverliesmutaties in het OPA1-gen, wat resulteert in 50% OPA1-eiwitexpressie en ziektemanifestatie. STK-002, een gepatenteerd antisense-oligonucleotide (ASO), is ontworpen om de OPA1-eiwitexpressie te verhogen door gebruik te maken van de niet-mutante (wildtype) kopie van het OPA1-gen. Op basis van tot nu toe gegenereerde preklinische gegevens is het bedrijf van mening dat STK-002 het potentieel heeft om een ziekte modificerende therapie te zijn voor mensen die leven met ADOA.

Het gehele stuk is hier te lezen.