In unserem letzten Rundschreiben vom Februar 2021 haben wir berichtet, welche Art von Studien derzeit laufen. Wir haben auch berichtet, dass es unter anderem Studien zu Glaukom und Leber gibt, von denen erwartet wird, dass sie für uns als ADOA-Patienten sehr interessant sein können. Dies liegt daran, dass das zugrunde liegende Problem starke Ähnlichkeiten aufweist. Wir haben zum Beispiel einen Artikel über eine Studie zum Glaukom gefunden und dem beteiligten Forscher eine Reihe von Fragen gestellt. Die Forschung konzentriert sich auf die Möglichkeit, neue gesunde (RGC) Zellen in das Auge zu bekommen. Diese Zellen haben lange Äste zum Gehirn und kümmern sich um Ihr Sehvermögen (dies ist eine sehr kurze Zusammenfassung der Funktionsweise, aber es ist der Kern der geschichte!). Hier ist ein kurzer Bericht über die Fragen und Antworten, die wir vom relevanten Forscher erhalten haben.

Wir haben mit Thomas V Johnson gesprochen. Er ist ein Kliniker-Wissenschaftler und Neurowissenschaftler, der neben einem Augenarzt, Augenchirurgen und Glaukomspezialisten auch ein translationales wissenschaftliches Labor am Johns Hopkins Wilmer Eye Institute betreibt. Sie untersuchen das Potenzial der Stammzelltransplantation, um einen Ersatz für retinale Ganglienzellen (RGC) und eine Regeneration des Sehnervs bei Patienten mit Optikusneuropathien, einschließlich ADOA, zu erreichen. Er leitet nicht nur sein eigenes Labor, sondern ist auch Co-Direktor der Hopkins Optic Nerve Regeneration Initiative.

Herr Johnson beantwortete die folgenden Fragen für uns;

Gilt diese Forschung auch für ADOA und ADOA +?
Unsere Arbeit ist sehr anwendbar auf Patienten mit ADOA. Wir gehen davon aus, dass die Transplantation von aus Stammzellen stammenden RGCs in das Auge das Potenzial hat, RGCs, die durch eine Reihe verschiedener Optikusneuropathien verloren gegangen sind, neu zu bevölkern, darunter: ADOA, Glaukom, ischämische Optikusneuropathie, Optikusneuritis, Leberoptikneuropathie, traumatische Optikusneuropathie. Neuropathie und andere.

In welcher Phase sind Sie jetzt? Und wie lange könnte es dauern, um wirklich eine Therapie oder ein Medikament zu bekommen (auch für ADOA)?
Wir befinden uns derzeit in der präklinischen Phase. Wir arbeiten mit menschlichen Stammzellen und erstellen menschliche RGCs im Labor. Unsere wissenschaftliche Transplantationsarbeit wird derzeit in Tiermodellen für Optikusneuropathien durchgeführt, einschließlich Nagetieren und nichtmenschlichen Primaten. Zu wissen, wann unsere Erfolge im Labor und die Sicherheit unserer Ansätze genügend unterstützende Daten liefern, um klinische Studien am Menschen voranzutreiben, ist eine große Herausforderung. Wir erwarten derzeit diese Möglichkeit in 8-10 Jahren. Je früher wir Experimente im Labor durchführen können (ermöglicht durch Forschungsgelder, um mehr Wissenschaftler bei der Arbeit zu unterstützen), desto eher erwarten wir natürlich, klinische Studien am Menschen durchführen zu können. Klinische Studien an menschlichen Patienten würden wahrscheinlich etwa 2 bis 4 Jahre dauern, und nur wenn diese Studien Sicherheit und Wirksamkeit zeigten, würde die RGC-Transplantationstherapie für Patienten auf breiter Basis verfügbarer werden.

Erwarten Sie eine Stabilisierung oder Verbesserung Ihrer Sehkraft?
Wenn unser von Stammzellen abgeleiteter neuronaler Transplantationsansatz funktioniert, erwarten wir nicht nur eine Stabilisierung des Sehvermögens, sondern auch eine tatsächliche Verbesserung / Rückkehr des Sehvermögens. Der Verlust des Sehvermögens bei Sehnervenerkrankungen entsteht durch RGC-Tod und Sehnervenatrophie. Das Ziel unserer Arbeit ist es, aus menschlichen Stammzellen stammende RGCs in Augen mit Sehnervenschäden zu transplantieren und diese neuen RGCs in das Auge zu integrieren und Signale an das Gehirn zu senden. Durch “Ersetzen” der beschädigten oder degenerierten RGCs können diese transplantierten Neuronen die erste Therapie sein, die in der Lage ist, das Sehvermögen bei Sehnervenstörungen, einschließlich ADOA, tatsächlich wiederherzustellen

Wie würde eine Behandlung aussehen?
Zu diesem Zeitpunkt ist es wahrscheinlich zu früh, um viele Details darüber zu geben, was die Behandlung bedeuten würde. Ich gehe jedoch davon aus, dass ein Großteil der Vorbereitungsarbeiten vor der Operation in einem Tissue Engineering-Labor stattfinden wird, in dem menschliche Stammzellen manipuliert und in Spenderersatz-RGCs differenziert werden. Ein Patient würde sich dann während der Operation im Operationssaal einer Transplantation der Spender-RGCs in das Auge unterziehen, was wahrscheinlich eine Reihe anderer bestehender Standardoperationen erfordern würde, um das Auge für die Transplantation vorzubereiten: einschließlich Pars-Plana-Vitrektomie (Entfernung des Gels) die Mitte des Auges) und möglicherweise interne begrenzende Membranskalierung. Während derselben Operation würden dann Spender-RGCs in das Auge transplantiert und dann würde der Patient aufwachen und nach Hause gehen, um zur klinischen Nachsorge zurückzukehren. Während die Erholung von der Operation bis zum präoperativen Sehvermögen des Patienten möglicherweise nicht zu lange dauert (Tage oder einige Wochen), würde es wahrscheinlich Monate dauern, bis die Spender-RGCs neue Verbindungen zwischen Auge und Gehirn herstellen und sich das Sehvermögen tatsächlich zu erholen beginnt. Auch im Moment sind diese Details meistens Vermutungen, aber dies ist die Richtung, in die wir uns unsere wissenschaftliche Arbeit vorstellen.

Der Artikel: https://www.ophthalmologytimes.com/view/a-rift-in-the-retina-may-help-repair-the-optic-nerve

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