Il mese scorso abbiamo incontrato i professori Jeffrey Goldberg e Joyce Liao della Stanford University. Il percorso verso il trattamento dell'atrofia ottica autosomica dominante (ADOA) è entrato in una nuova fase ambiziosa. In questo ampio incontro, abbiamo discusso degli importanti passi intrapresi a Stanford per combattere l'ADOA. Questo lavoro, reso possibile in parte dal... sostegno finanziario della Fondazione Cure ADOA, si concentra sullo sviluppo attivo dei mezzi per arrestare e infine invertire la perdita della vista.
Gli sforzi attuali si concentrano su una strategia a due pilastri, ovvero:
- la conservazione della visione residua;
- sviluppo di tecnologie per ripristinare la vista perduta.
Mantenere la visibilità rimanente
Il primo pilastro si concentra sulla protezione del nervo ottico dallo "stress cellulare" che spesso porta alla perdita della vista. Il laboratorio di Joyce Liao sta attualmente testando composti promettenti che agiscono come uno scudo protettivo per le cellule vitali dell'occhio, in particolare attraverso l'uso della nicotinamide (una forma di vitamina B3).
Migliorando l'ambiente del nervo ottico, i ricercatori sperano di creare una base stabile che prevenga ulteriori danni, consentendo ai pazienti di mantenere la loro vista attuale il più a lungo possibile. Hanno anche sviluppato nuovi metodi per misurare la salute del nervo ottico molto prima che si verifichi l'effettiva perdita della vista.
Tecnologia per ripristinare la vista perduta
Il secondo pilastro, forse il più innovativo, riguarda la ricerca sulla rigenerazione. Mentre il mondo medico si è a lungo interrogato su come sostituire le cellule nervose danneggiate, il laboratorio di Goldberg ha raggiunto un traguardo importante nel guidare la crescita di nuove cellule.
La sfida non è mai stata semplicemente "produrre" nuove cellule, ma assicurarsi che sapessero dove andare. Il team ha sviluppato un metodo rivoluzionario che aiuta queste cellule a crescere in modo mirato e nella giusta direzione: verso il cervello. Questo "sistema di guida" è un tassello cruciale del puzzle che prima mancava e avvicina significativamente l'obiettivo di ripristinare la funzionalità della vista.
Futuro promettente per il trattamento dell'ADOA
Probabilmente assisteremo a ulteriori progressi sia nelle terapie protettive che nella rigenerazione del nervo ottico nei prossimi anni. Sebbene il processo scientifico richieda tempo e test approfonditi, gli sviluppi attuali suggeriscono che possiamo essere abbastanza fiduciosi di raggiungere traguardi importanti nel rallentamento e nella cura dell'ADOA nei prossimi cinque-dieci anni; e che la strada verso il trattamento sarà quindi significativamente più breve.
