Nuevos avances en la regeneración del nervio óptico – Entrevista con Petr Baranov
Entrevistamos al Dr. en junio de 2024. Petr Baranov, investigador del Instituto de Investigación Ocular Schepens de Mass Eye y Ear, que trabaja en el desarrollo de una terapia de reemplazo celular para el glaucoma y las neuropatías ópticas.
En ADOA, el daño al nervio óptico es la causa principal de pérdida de visión. En algunos individuos, la progresión de ADOA es grave y provoca una pérdida significativa de células del nervio óptico. Esto da como resultado sólo un 5-10% de visión residual. En estos individuos, los tratamientos destinados a ralentizar o detener la enfermedad serían de poco beneficio. Sin embargo, regenerar o reemplazar las células del nervio óptico podría potencialmente restaurar la visión. Hemos estado siguiendo estos desarrollos durante algún tiempo, ver también el episodio 11 de El camino hacia el tratamiento.
ADOA daña las células ganglionares de la retina (RGC o células del nervio óptico), estas son las células responsables de transmitir información visual al cerebro. Dr. Baranov habló sobre el objetivo de su laboratorio de reemplazar estas células y reconectarlas al cerebro. Explicó que en el pasado había mucho entusiasmo por inyectar células madre en el ojo de una persona para restaurar la visión, pero la idea de simplemente poner células madre en un ojo no funcionó y en muchos casos causó daños permanentes. Por lo tanto, las clínicas que ofrecen terapias con células madre para restaurar la vista pueden ser muy peligrosas. En cambio, el laboratorio del Dr. funciona. Baranov a la terapia de reemplazo celular, que funciona de manera diferente.
La terapia de reemplazo de CGR implica tomar una muestra de sangre, convertir las células sanguíneas en células madre pluripotentes y luego convertirlas en organoides retinianos (estructuras 3D que se convertirán en CGR). Estos organoides retinianos cultivados en laboratorio pueden luego trasplantarse al ojo. Esto se ha hecho experimentalmente en ratones, pero simplemente trasplantar un organoide de retina a un ratón no es suficiente para que el ratón lo vea. El mayor desafío es descubrir cómo conectar estas nuevas células tanto con el ojo como con el cerebro. El trabajo del Dr. El laboratorio de Baranov implica crear el microambiente adecuado para que crezcan estas nuevas células. Compara esto con la forma en que una semilla no puede crecer sin la tierra adecuada; Una célula también necesita las condiciones adecuadas para crecer y formar conexiones.
Dr. Baranov subrayó que las células no tienen que proceder necesariamente de la persona afectada, sino que se puede utilizar sangre de un donante sano. Este enfoque permite crear y utilizar celdas estandarizadas que pueden usarse para cualquier individuo. Básicamente, las células de una sola persona sana se pueden implantar en miles de pacientes (incluidos aquellos con ADOA, así como aquellos con glaucoma u otras neuropatías ópticas). Para las empresas farmacéuticas, el uso de células estandarizadas tiene importantes ventajas, ya que este enfoque conduce a un control de calidad más sencillo y procesos de aprobación más rápidos. El uso de células de donantes probablemente requeriría sólo una inmunosupresión mínima o local (supresión del sistema inmunológico para que el cuerpo no expulse la célula implantada). Esto se debe a que el ojo se considera "inmunoprivilegiado", lo que significa que la respuesta inmune normal del cuerpo está limitada dentro del ojo.
En cuanto a los próximos pasos del laboratorio, la esperanza es pasar de los estudios con animales a los humanos. Aunque los estudios en animales a menudo pueden mostrar si una terapia será segura, no siempre pueden predecir si ese tratamiento será efectivo. Debido a la tecnología y los procesos involucrados, la investigación sólo puede continuar con fondos suficientes, y el Dr. Baranov está recaudando dinero activamente para continuar su investigación. Si bien es difícil predecir un cronograma, la esperanza es que los ensayos en humanos puedan comenzar dentro de los próximos 4 a 5 años. Dr. Baranov también mencionó que su laboratorio no es el único que trabaja en este enfoque, y que colabora con muchos otros investigadores y organizaciones que trabajan en diferentes aspectos del proyecto.
La regeneración es un enfoque radicalmente nuevo que no se centra en reparar las células existentes, sino en reemplazarlas con células nuevas y sanas. En este sentido, se diferencia de otros enfoques que sólo intentan frenar o detener la enfermedad, como la neuroprotección, el ARN y las terapias génicas (que aún benefician a quienes tienen visión residual). Este es un desarrollo muy emocionante y continuaremos siguiendo al Dr. ¡Continúe siguiendo a Baranov en los próximos años!
Resumen del encuentro de Peter y Olivia
